Tumori cerebrali pediatrici, dalle Car-T nuove speranze di cura. Lo studio Nature
Salute e BenessereUna terapia Car-T ha mostrato risultati promettenti contro i tumori cerebrali pediatrici, riducendo la massa tumorale, migliorando le funzioni neurologiche e portando in un caso alla scomparsa del tumore nelle scansioni cerebrali. I risultati della ricerca, condotta alla Stanford Medicine in California, sono stati pubblicati su Nature
Nuove speranze di cura dalle Car-T per i tumori cerebrali nei bambini: una terapia a base di cellule immunitarie ingegnerizzate ha ridotto la massa tumorale in pazienti giovanissimi, contribuendo a ripristinare le funzioni neurologiche. In uno dei casi trattati, è riuscita a eliminare tutte le tracce rilevabili di un tipo di tumore cerebrale solitamente considerato incurabile. Questi risultati promettenti, pubblicati sulla rivista Nature, sono frutto di una sperimentazione clinica condotta presso la Stanford Medicine in California.
Prospettive di cura per i tumori solidi pediatrici
La terapia Car-T rappresenta una delle più recenti innovazioni nella lotta contro i tumori solidi, spesso difficili da trattare. L’impiego di cellule immunitarie geneticamente modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali è stato finora efficace soprattutto contro tumori del sangue. Tuttavia, questa sperimentazione clinica dimostra che le Car-T possono offrire risultati significativi anche contro un gruppo di tumori pediatrici letali al cervello e al midollo spinale, neoplasie altamente aggressive e con limitate opzioni terapeutiche.
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Lo studio nel dettaglio
Durante la sperimentazione, 11 giovani pazienti con tumori cerebrali hanno ricevuto la terapia Car-T. Di questi, nove hanno mostrato benefici, con miglioramenti delle disabilità causate dalla malattia. In quattro casi il volume del tumore si è ridotto di oltre la metà. Uno di questi bambini ha avuto una risposta completa, con la scomparsa totale del tumore nelle scansioni cerebrali. Sebbene sia ancora troppo presto per dichiararlo guarito, il paziente è in buona salute quattro anni dopo la diagnosi.
L’approvazione accelerata della Fda
La terapia sperimentale ha da poco ricevuto la designazione di terapia avanzata dalla Food and Drug Administration (Fda) degli Stati Uniti. Riconoscimento che offre un percorso accelerato per l'approvazione. "Questo tumore è una malattia universalmente letale per cui abbiamo trovato una terapia che può causare regressioni tumorali significative e miglioramenti clinici”, ha sottolineato l'autrice principale dello studio, Michelle Monje.
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