Ai piccoli pazienti era stato diagnosticato un particolare tipo di leucemia, cioè la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP), che in passato si era dimostrata “refrattaria a tutte le terapie convenzionali”. Grazie alla terapia con cellule Car-T “ottenute a fresco, grazie ad una innovativa produzione automatizzata” presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) di Roma, nei bimbi è stata documentata la remissione completa della malattia
“Per tutti e tre i bambini sono ora maturati i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento ed è stata documentata la remissione completa della malattia”. E’ questa la notizia che arriva dall’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) di Roma, dove sono stati trattati con successo i primi tre bambini sottoposti, nel nostro Paese, alla terapia con cellule Car-T “ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata”, come si legge in un comunicato diffuso online. Ai tre piccoli pazienti era stato diagnosticato un particolare tipo di leucemia, cioè la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP), che in passato si era dimostrata “refrattaria a tutte le terapie convenzionali”. I bambini sono stati trattati con le cellule geneticamente modificate, attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto Car-T Italia. Il progetto è stato promosso dal Parlamento, che ha destinato 10 milioni di euro al Ministero della Salute, proprio con l’obiettivo di mettere a disposizione questo nuovo approccio terapeutico nel nostro Paese.
Come funziona la terapia
Le Car-T rappresentano una terapia innovativa in campo onco-ematologico, che permette di offrire una possibilità di cura a pazienti con malattie quali i linfomi non Hodgkin o con leucemie linfoblastiche che sono andati incontro a ricaduta dopo una o più terapie convenzionali, come spiega il sito del polo ospedaliero “Humanitas”. La terapia è basata, nello specifico, sui linfociti T, un particolare tipo di globuli bianchi responsabili della difesa del nostro organismo dalle malattie. La terapia richiede una complessa preparazione che parte con il prelievo di cellule dal sangue del paziente che vengono, in un secondo momento, separate dal resto delle cellule sanguigne e del plasma attraverso una tecnica chiamata aferesi, che permette proprio la raccolta dei linfociti del paziente. Questi, quindi, vengono inviati ai laboratori che procedono nel processo di ingegnerizzazione. Una volta in laboratorio, all’interno dei linfociti viene introdotto il recettore Car (Chimeric Antigen Receptor) che riesce a riconoscere le cellule tumorali: i Car-T così ingegnerizzati “esprimono sulla propria superficie il recettore che individua l’antigene CD 19, una proteina caratteristica delle cellule del linfoma”, spiegano gli esperti. La procedura ha una durata di circa 3-4 settimane, trascorse le quali i linfociti Car-T possono essere infusi nel sangue del paziente, con l’obiettivo di attaccare e distruggere le cellule tumorali.
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La remissione della malattia
Nel caso del Bambin Gesù, il sistema automatizzato ha permesso di produrre in due settimane più lotti di cellule Car-T in contemporanea e all’interno dello stesso ambiente, “di ridurre il personale necessario alla manifattura, di contenere il rischio di contaminazione dei prodotti e di generare procedure altamente standardizzate e, quindi, riproducibili, limitando notevolmente i costi di produzione”. Grazie a ciò, hanno spiegato gli esperti, la terapia diventa più accessibile anche per quei pazienti affetti da forme più aggressive della malattia. Nei tre piccoli pazienti “l’infusione del prodotto a fresco è stata ben tollerata, facendo registrare come effetto collaterale solamente febbre, dovuta al rilascio di molecole infiammatorie da parte delle cellule Car-T”. Già dopo due settimane dall’infusione, nei tre bambini era stata accertata la remissione completa della malattia.
