Di recente la Food and Drug Administration ha approvato la prima terapia Car-T per i pazienti con mieloma multiplo e, in generale, le diverse terapie innovative sviluppate negli ultimi anni hanno prolungato significativamente la sopravvivenza dei pazienti, arrivando in molti casi a cronicizzare questa malattia, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo e che viene diagnosticato spesso in età avanzata
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue, tipico dell’età avanzata, che colpisce le plasmacellule, cellule molto importanti del sistema immunitario, originate nel midollo osseo. Come spiega il portale dell’Airc, queste cellule derivano dai linfociti B che, insieme ai linfociti T, sono fra le principali cellule coinvolte nella risposta immunitaria. Compito principale delle plasmacellule è quello di “produrre e liberare anticorpi per combattere le infezioni”. Se la loro crescita diventa incontrollata, si può dare origine al tumore. Di recente, la Food and Drug Administration, l'autorità regolatoria del farmaco degli Stati Uniti d'America, ha approvato la prima terapia Car-T per i pazienti con mieloma multiplo e, in generale, le diverse terapie innovative sviluppate negli ultimi anni hanno prolungato significativamente la sopravvivenza dei pazienti, arrivando in molti casi a cronicizzare la malattia. Ne hanno parlato gli specialisti, in un incontro online promosso da Celgene, ora parte di Bristol Myers Squibb, una delle principali aziende farmaceutiche a livello mondiale.
Le cure innovative degli ultimi 20 anni
Ogni anno, in Italia, hanno riferito gli specialisti, 5.800 persone vengono colpite da mieloma multiplo, ma grazie ad innovative e recenti terapie, la malattia fa sempre meno paura. Nell’arco di vent'anni, è emerso, la sopravvivenza media dopo la diagnosi è passata da circa 36 mesi a 7 anni. A risultare decisivi nelle cure, gli immunomodulanti che, utilizzati in combinazione con farmaci come gli inibitori del proteasoma e gli anticorpi monoclonali, rappresentano il vero fulcro del trattamento, dalla prima linea fino a quelle successive. Senza dimenticare che le Car-t, che costituiscono il fronte più avanzato dell'immunoterapia, stanno evidenziando risultati importanti, aumentando l’aspettativa di vita. "Il mieloma multiplo è una malattia tipica dell'anziano, l'età media alla diagnosi essendo pari a circa 70 anni, ha spiegato Michele Cavo, direttore dell'Istituto di Ematologia presso l’Università degli Studi di Bologna. “In circa un terzo dei casi la patologia può esordire senza sintomi, mentre nei restanti due terzi i dolori ossei associati alla patologia scheletrica sono i sintomi più comuni”, ha spiegato il professore. “L'innovazione terapeutica negli ultimi 20 anni è stata rappresentata dall'introduzione di farmaci con azione diretta verso le plasmacellule e il 'microambiente midollare', primi tra tutti gli immunomodulatori. Le opzioni terapeutiche disponibili nelle varie fasi della malattia si sono espanse considerevolmente, e ciò si è tradotto in un significativo miglioramento dell'attesa di vita dei pazienti”.
La decisione della Fda americana
Come detto, la Food and Drug Administration, ha approvato di recente la prima terapia Car-T per i pazienti con mieloma multiplo. Questa specifica terapia, servirà per coloro i quali non hanno avuto effetti dai trattamenti svolti in precedenza, hanno fatto sapere gli esperti. Si tratta, nello specifico, di una cura personalizzata che si serve di un tipo di globuli bianchi del paziente, i linfociti T, che vengono “ingegnerizzati” e che aiutano a combattere il mieloma. A questo scopo, vengono raccolti e modificati per includere un nuovo gene che permette di fermare del tutto le cellule del tumore. "E' il primo prodotto con cellule Car-T approvato dall'agenzia regolatoria Usa per il mieloma multiplo come terapia per pazienti triplo refrattari che non hanno avuto effetti dalle tre principali classi di farmaci", ha sottolineato ancora Cavo. Ma per l'arrivo della terapia in Europa è necessaria "la successiva approvazione di Ema e poi la rimborsabilità del Servizio sanitario nazionale da parte di Aifa", ha detto.
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