malattie rare

Il 29 giugno ricorre la Giornata mondiale della sclerodermia

Conosciuta anche come sclerosi sistemica, si tratta di una rara malattia autoimmune del tessuto...

29 giu - 09:41

Malattie rare, mucopolisaccaridosi: buoni risultati da terapia genica

È quanto emerso da un nuovo studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine - Evidence,...

06 giu - 18:39

Malattie rare, Telethon e Cariplo: finanziati 24 progetti di ricerca

Sono stati selezionati i progetti vincitori del bando lanciato nel 2021 con l'obiettivo di...

17 mag - 12:24

Malati rari “senza diagnosi”, in Italia sono più di 100.000

Lo ha segnalato l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma che, già a partire dal 2016, ha...

28 apr - 18:43

Il 6 aprile è la Giornata della sindrome di Beckwith-Wiedemann

Si tratta di una malattia genetica rara che colpisce in media un bambino ogni 13.500 nati ed è...

06 apr - 09:30

Mastocitosi sistemica avanzata, via libera dalla CE ad Avapritinib

Lo ha annunciato Blueprint Medicines Corporation. La decisione della CE è arrivata in seguito...

29 mar - 17:20

Scoperta nuova malattia rara: sindrome cardio-facio-cutaneo-articolare

È stata identificata dal gruppo di ricerca della Genetica Medica dell’Irccs Casa Sollievo della...

28 feb - 17:56

Giornata mondiale delle malattie rare 2022: i numeri per l’Italia

Si celebra oggi, 28 febbraio, la giornata dedicata ad una serie di patologie che vengono definite...

28 feb - 09:32

Mastocistosi sistemica, primo ok dell'Ema a una terapia di precisione

Il parere del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'Agenzia europea dei medicinali sarà...

01 feb - 12:58

Funziona terapia genica contro rara malattia dei bimbi: lo studio

Al centro della ricerca, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista "The Lancet", la...

24 gen - 10:43