Giornata delle malattie rare, quattro nuovi farmaci approvati da Aifa
Salute e Benessere
Il 26 febbraio è arrivato il via libera dell'Aifa alla rimborsabilità di sei nuovi farmaci, quattro dei quali destinati a malattie rare, e a numerose estensioni di indicazione in ambito oncologico. Il sottosegretario alla Salute: "Notizia molto attesa". Quali sono i farmaci orfani innovativi che saranno rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale
Rare, ma più diffuse di quanto pensiamo: in tutto il mondo circa 400 milioni di persone convivono con una malattia rara. Quelle conosciute finora sono oltre 7 mila, diverse fra loro, e colpiscono tutte insieme oltre una persona su 20. In Italia le malattie rare colpiscono soprattutto i bambini: nel 70% dei casi i primi sintomi compaiono nei primi mesi o anni di vita, ma solo per meno del 5% delle patologie rare esiste oggi una terapia specifica. Per migliaia di famiglie, "la diagnosi non segna l'inizio della cura, ma l'avvio di una vera e propria odissea terapeutica". In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare che ricorre il 28 febbraio, la Società Italiana di Pediatria (Sip) e le sue Società scientifiche pediatriche affiliate e Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare - accendono i riflettori su una delle criticità più urgenti e meno visibili: la difficoltà di accesso tempestivo ed equo alle terapie, farmacologiche e non farmacologiche, per i bambini affetti da malattie rare.
Duchenne e mieloma multiplo tra le terapie rimborsate dal SSN
Il 26 febbraio è arrivato il via libera dell'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), alla rimborsabilità di sei nuovi farmaci, quattro dei quali destinati a malattie rare, e a numerose estensioni di indicazione in ambito oncologico. I farmaci orfani innovativi che saranno rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale sono Duvyzat (givinostat), per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) per il mieloma multiplo. Gli altri due farmaci orfani ammessi alla rimborsabilità sono Akantior (poliesanide), prima terapia autorizzata in Europa per il trattamento della cheratite da Acanthamoeba, e Yorvipath (palopegteriparatide), per la terapia sostitutiva dell'ormone paratiroideo (Pth) indicata nel trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico, rara malattia metabolica caratterizzata da una carenza di paratormone (PTH). Il via libera del CdA ha riguardato anche due nuove molecole in ambito oncologico, 14 estensioni di indicazione terapeutica e due farmaci generici. Tra i nuovi oncologici figurano Lazcluze (lazertinib), indicato in combinazione con Rybrevant per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato, e Tevimbra (tislelizumab), approvato in monoterapia per pazienti adulti con carcinoma a cellule squamose dell'esofago non resecabile, localmente avanzato o metastatico. Le estensioni di indicazione terapeutica hanno poi interessato farmaci già rimborsati per altre patologie: Darzalex con due nuove indicazioni per il mieloma multiplo; Eltrombopag Krka per la trombocitopenia immune primaria; Jaypirca nella leucemia linfatica cronica; Opdivo con tre nuove indicazioni, due nel carcinoma uroteliale e una nel carcinoma del colon-retto in associazione con Yervoy; Rybrevant con tre estensioni nel carcinoma polmonare non a piccole cellule; e Tevimbra con ulteriori tre indicazioni per l'adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea, il carcinoma polmonare non a piccole cellule e il carcinoma squamocellulare del cavo orale. Per quanto riguarda i generici, saranno rimborsati dal Ssn: Lorazepam Macure, benzodiazepina iniettabile indicata come premedicazione prima di procedure chirurgiche o diagnostiche e nel trattamento sintomatico dell'ansia patologica nei pazienti che non possono assumere il farmaco per via orale, e Nintedanib Accordpharma, in associazione con docetaxel per il carcinoma polmonare non a piccole cellule. Infine è stato negoziato il prezzo di Beleodaq, non autorizzato in Italia, per l'inserimento nell'elenco della Legge 648/1996 con l'indicazione per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma periferico a cellule T recidivato o refrattario.
"Italia tra le nazioni UE con più ampia disponibilità di medicinali innovativi rimborsati"
"Nel mese dedicato alle malattie rare, accolgo con grande soddisfazione l'autorizzazione deliberata dal Consiglio di Amministrazione dell'Aifa per quattro nuovi farmaci orfani, tra cui la prima Car-T rimborsata per il mieloma multiplo e una nuova terapia per la distrofia muscolare di Duchenne", ha dichiarato il sottosegretario alla Salute con delega alle malattie rare, Marcello Gemmato, sottolineanche che l'Italia è "tra i primi Paesi in Europa a rendere disponibile questa cura subito dopo il via libera dell'Ema: una notizia molto attesa da tanti piccoli pazienti e dalle loro famiglie". Il nostro Paese "si conferma tra le nazioni UE con la più ampia disponibilità di medicinali innovativi rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale. L'obiettivo è assicurare uniformità di accesso, trasformando l'innovazione in un diritto concreto per tutti i pazienti".
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