Nuova speranza nella lotta alla Sla: bloccata nei topi con iniezioni nel midollo spinale

Dalla ricerca arrivano nuove promettenti armi contro la Sla, la sclerosi laterale amiotrofica, una malattia neurogenerativa caratterizzata dalla perdita progressiva del controllo muscolare.
Un team internazionale di ricercatori coordinato dall’Università della California a San Diego è riuscito a bloccare nei topi la Sla provocata da una mutazione del gene Sod1.
Per farlo gli esperti hanno iniettato nel midollo spinale degli animali, tramite l’utilizzo di un vettore virale, shRNA una molecola di Rna artificiale, in grado di silenziare il gene bersaglio.
Utilizzando questo nuovo metodo su topi affetti da Sla, gli esperti sono riusciti a fermare la degenerazione dei neuroni responsabili del movimento e conseguentemente la progressione della patologia.

Lo studio nel dettaglio

Per compiere lo studio, descritto sulla rivista specializzata Nature Medicine, gli esperti hanno iniettato il virus che trasporta la molecola di Rna sia su un campione di topi affetti dalla Sla, che su gruppo roditori con mutazione del gene Sod1, ma che non aveva ancora manifestato i sintomi della patologia.
Sono così riusciti a dimostrare, che quando applicato prima dell’insorgenza della Sla, il nuovo trattamento è in grado di sopprimere a lungo termine il cosiddetto 'disturbo degenerativo dei motoneuroni’.
Inoltre, la terapia "dopo l'insorgenza della malattia blocca potentemente la progressione della malattia”, spiegano gli autori dello studio sulle pagine della rivista specializzata.

Possibili applicazioni 

La nuova terapia, stando al parere dei ricercatori, potrebbe essere utilizzata anche su maiali e primati, con midollo spinale simile per dimensioni a quello umano.
"Al momento, questo approccio terapeutico offre la terapia più potente mai dimostrata in un modello murino di Sclerosi laterale amiotrofica legata a mutazione del gene SOD1", ha spiegato Martin Marsala, esperto del Dipartimento di anestesiologia alla UC San Diego School of Medicine.
Inoltre, il risultato ottenuto “suggerisce che l'uso di questo nuovo metodo di consegna sarà probabilmente efficace nel trattamento di altre forme ereditarie di Sla o di altri disturbi neurodegenerativi spinali che richiedono il rilascio parenchimale spinale di geni per il silenziamento dei geni mutati”.