Sla, i trapianti di cellule staminali cerebrali sono sicuri

I trapianti di cellule staminali cerebrali contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla) si sono dimostrati sicuri e ora i ricercatori potranno procedere con la seconda fase dei test per osservarne l’efficacia. A rilevarlo sono i dati pubblicati sulla rivista Stem Cells Translational Medicine a 5 anni di distanza dai test di fase 1, condotti dal 2012 al 2015 da Angelo Vescovi e Letizia Mazzini negli ospedali Maggiore della Carità di Novara e S. Maria di Terni, presso l’Università di Padova e l’Istituto Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo.

Primo trapianto chirurgico in Europa

Come spiega la Fondazione Revert, fondata da Vescovi, questo è il "primo esempio in Europa del trapianto chirurgico di un vero farmaco cellulare”, che consente di trapiantare le stesse cellule in tutti i pazienti con effetti riproducibili in modo "altamente standardizzato e prodotto in regime farmaceutico di Good Clinical Practice, in grado pertanto di rispettare i criteri di sterilità e sicurezza imposte dagli enti di controllo Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ed Agenzia Europea del farmaco (Ema)”.
La sperimentazione di fase 1 ha coinvolto 18 soggetti, tutti con una diagnosi definitiva di Sla, i quali sono stati sottoposti da tre a sei trapianti multipli di cellule staminali cerebrali umane nel midollo spinale lombare o cervicale. A cinque anni di distanza dall’intervento, nessun paziente ha manifestato “eventi avversi seri”, né l'aumento della progressione della malattia a causa del trattamento. I risultati, che integrano quelli già diffusi nel 2015 sui primi sei pazienti trattati, sono stati giudicati dai ricercatori “estremamente incoraggianti nel sostenere futuri studi clinici di fase 2”, che verranno condotti su un numero maggiore di soggetti e che dovranno rilevare anche la dose ottimale delle cellule da trasferire, oltre ai primi dati sull’efficacia.

Ricerca ancora lunga

I risultati conclusivi della ricerca confermano come sia possibile derivare un numero illimitato di staminali cerebrali da un singolo caso di morte naturale in utero, utilizzando le stesse procedure di prelievo approvate per la donazione d'organo per trapianti. Grazie alla loro sperimentazione, gli autori dell’articolo sottolineano che ora è disponibile "una tecnica per il trapianto di staminali cerebrali in malattie neurologiche la quale evita l'uso di cellule da aborto terapeutico garantendo un numero di trapianti virtualmente illimitato e altamente riproducibile”. In ogni caso si tratta solo di un primo traguardo raggiunto: la strada è infatti ancora lunga e gli esperti dovranno ora dare una risposta a tanti quesiti, come capire quante cellule sopravvivono dopo il trapianto, oltre a mettere a punto criteri più appropriati per la selezione dei pazienti.