Cancro al pancreas, ok dell'Ema a una compressa contro la malattia: come funziona

Il daraxonrasib, commercializzato con il nome Rasonque, è un farmaco antitumorale da assumere per via orale e destinato per gli adulti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico che sono già stati sottoposti ad almeno un trattamento. Il medicinale agisce sulle proteine RAS, coinvolte nella crescita e nella sopravvivenza delle cellule. Nel tumore al pancreas alcune mutazioni possono mantenere tali proteine costantemente attive, favorendo la moltiplicazione incontrollata delle cellule tumorali.  

Vedi anche:

Tumori, aumenta l'incidenza di alcuni tipi di cancro tra i più giovani: lo studio

Il daraxonrasib si lega a una proteina chiamata ciclofilina A e forma un complesso che blocca l’attività delle RAS, contribuendo così a uccidere le cellule tumorali e a rallentare la crescita della malattia. La somministrazione avviene per via orale, sotto forma di compressa. L’obiettivo è intervenire in modo mirato su uno dei meccanismi biologici alla base della malattia, anziché agire indiscriminatamente sulle cellule che si dividono rapidamente, come avviene con la chemioterapia tradizionale. 

La raccomandazione dell’Ema si basa su uno studio clinico internazionale di fase 3 che ha coinvolto 500 pazienti con tumore al pancreas, la cui malattia era peggiorata dopo un precedente trattamento sistemico. Secondo i dati riportati dall’Agenzia europea, i pazienti trattati con Rasonque sono sopravvissuti in media 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi di quelli trattati con chemioterapia. Anche il tempo medio trascorso senza un peggioramento della malattia è risultato superiore: 7,2 mesi con il nuovo farmaco contro 3,6 mesi con la chemioterapia.

Leggi anche:

“Non mi riconosco più nel mio corpo”: vivere dopo un tumore ginecologico

Il parere adottato dal CHMP verrà ora trasmesso alla Commissione europea, che accelererà la decisione sull'autorizzazione all'immissione in commercio in tutta l'Ue. Una volta concessa l'autorizzazione, ogni Stato membro provvederà a prendere le decisioni in merito al prezzo e al rimborso, tenendo conto del potenziale ruolo o utilizzo del medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale nazionale.  

Come precisa l'Ema, è necessario individuare opzioni di trattamento migliori per i pazienti affetti da tumore al pancreas, data la gravità della malattia, la limitata efficacia e la notevole tossicità della chemioterapia standard. Il daraxonrasib è stato individuato come ad alta priorità, in grado di rispondere al bisogno medico insoddisfatto. La revisione a fasi ha permesso al Comitato di avviare la valutazione diversi mesi prima della prevista presentazione della domanda completa. 

Durante la revisione, iniziata all'inizio di luglio 2026, il Comitato per i medicinali per uso umano ha valutato i dati (qualitativi, non clinici e clinici) in fasi, man mano che venivano presentati dall'azienda. Un approccio che ha permesso di ridurre i tempi di valutazione a meno di 150 giorni, pur mantenendo gli standard di qualità, sicurezza ed efficacia.

Dopo la decisione della Commissione europea sull’autorizzazione valida nell’Unione, sarà necessario definire gli aspetti relativi all’accesso al trattamento nei singoli Paesi per cui non sono chiare le tempistiche. La novità non rappresenta una cura definitiva per il tumore al pancreas e non sostituisce automaticamente le terapie già disponibili in ogni fase della malattia. I risultati, tuttavia, aprono una prospettiva concreta per una categoria di pazienti con un elevato bisogno di nuove opzioni terapeutiche.