Terapia genica, ideato un protocollo sperimentale per evitare la chemio. Lo studio

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Testato su modelli animali da un team di ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano, promette di allargare il numero di pazienti e di malattie per un cui la terapia genica potrebbe costituire un'opzione concreta

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Un team di ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano ha messo a punto un nuovo protocollo terapeutico, per ora sperimentale, che consentirebbe di superare uno dei limiti che ostacolano il ricorso al trapianto di cellule staminali per la terapia genica, ovvero la necessità di somministrare farmaci chemioterapici prima di reinfondere nei pazienti la versione corretta delle loro cellule. Come descritto sulle pagine della rivista specializzata Cell, i ricercatori Sr-Tiget hanno combinato approcci molecolari e tecniche innovative basate sull'Rna messaggero, ottenendo un nuovo "protocollo più sicuro e meno debilitante", testato su modelli animali, che potrebbe allargare la platea di pazienti e patologia per cui la terapia genica potrebbe costituire un'opzione concreta. 

Come funzionano gli attuali protocolli

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"I risultati spianano la strada verso regimi terapeutici che non prevedano più l'impiego di chemio o radioterapia, minimizzando gli effetti collaterali a breve e a lungo termine causati dall'elevata tossicità di questi trattamenti" ha spiegato Luigi Naldini, direttore di SR-Tiget e professore ordinario di Istologia e di Terapia genica e Cellulare presso l'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. La terapia genica consiste nel correggere nelle cellule "malate" la funzione di un gene difettoso. Nello specifico, nel contesto delle malattie ematologiche, vengono utilizzate le cellule staminali ematopoietiche da cui hanno origine tutte le cellule del sangue. Gli attuali protocolli prevedono che queste cellule vengano fatte "uscire" dal midollo osseo tramite un trattamento farmacologico (con una procedura detta mobilizzazione), per poi essere prelevate dal sangue, corrette in laboratorio e successivamente trasferite nel paziente. Prima di poter ritrapiantare le cellule corrette, però, è necessario sottoporre il paziente a chemio o radioterapia per eliminare le cellule staminali malate e fare posto a quelle nuove (condizionamento). Passaggio che, oltre ad avere effetti collaterali nel breve e lungo periodo, limita la platea di pazienti eleggibili alla terapia genica.

Lo studio nel dettaglio

I ricercatori sono riusciti dimostrare che "i farmaci impiegati per la mobilizzazione - se utilizzati massimizzandone l'efficacia - possono da soli creare, in una finestra temporale ristretta, lo spazio sufficiente nel midollo osseo necessario all'attecchimento delle cellule staminali corrette, senza l'impiego di regimi di chemio o radioterapia", ha spiegato la prima autrice dello studio Attya Omer Javed. Per farlo, è stata anche utilizzata la tecnologia a Rna messaggero per potenziare la capacità delle cellule staminali corrette di attecchire nel midollo.
Se l'efficacia di questa strategia fosse confermata nell'uomo "potrebbe risultare efficace per il trattamento di numerose malattie genetiche, dalle immunodeficienze primarie ad anemie ereditarie e malattie da accumulo aprendo nuovi orizzonti di applicazione per le moderne tecniche di terapia genica e cellulare", ha concluso Naldini.

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