Mieloma multiplo: via libera dall'Ema a terapia genica con Carvykti

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Il trattamento, come spiegato in una nota dell'Agenzia europea del farmaco, è riservato a malati con tumore recidivo e refrattario, che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti e il cui cancro è peggiorato dall'ultimo trattamento. La raccomandazione dell'Ema sarà ora inviata alla Commissione europea che dovrà esprimersi in merito

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L'Agenzia europea del farmaco (Ema) ha espresso parere favorevole all’autorizzazione all'immissione in commercio condizionata nell'Unione europea per Carvykti per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo. La terapia, come spiegato in una nota dalla stessa Ema, è riservata a malati con tumore recidivo e refrattario, che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti e il cui cancro è peggiorato dall'ultimo trattamento. La raccomandazione dell'Ema sarà ora inviata alla Commissione Europea che dovrà esprimersi sull'autorizzazione all'immissione in commercio.

Mieloma multiplo: cos'è

Il mieloma multiplo è un raro tumore che colpisce un tipo particolare di cellule del midollo osseo: le plasmacellule, delle cellule del sistema immunitario che derivano dai linfociti B cellule e sono capaci di produrre anticorpi in grande numero. Quando le plasmacellule diventano cancerose, non proteggono più l'organismo dalle infezioni e producono proteine anormali che possono causare problemi ai reni, alle ossa o al sangue.
L'Agenzia europea del farmaco, nella nota, precisa che nonostante negli ultimi anni siano stati sviluppati una serie di nuovi farmaci per il trattamento del mieloma multiplo, le opzioni terapeutiche per i pazienti la cui malattia è tornata o non risponde più ai farmaci sono ancora limitate.

I risultati dello studio su 113 pazienti con mieloma multiplo

Essendo Carvykti è un medicinale per la terapia avanzata (Atmp), è stato valutato dal Comitato per le terapie avanzate dell’Ema (Cat), dal Comitato di esperti per i medicinali a base di cellule e geni e dal Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp), che hanno raccomandato l’approvazione sulla base della valutazione del Cat dell'agenzia.
Il via libera dell'Ema alla terapia genica si basa sui risultati di uno studio clinico multicentrico che ha valutato l'efficacia e la sicurezza del trattamento in 113 pazienti adulti con mieloma multiplo recidivo e refrattario, che avevano ricevuto almeno tre terapie precedenti. Circa l'84% dei pazienti arruolati nella sperimentazione, ha risposto al trattamento con un periodo senza segni o sintomi di malattia e per il 69% dei pazienti i segni del cancro sono scomparsi.

 

SEATTLE, WA - DECEMBER 11: Dr. Jesse Erasmus checks a serum sample he diluted under a microscope in a microbiology lab at the University of Washington School of Medicine on December 11, 2020 in Seattle, Washington. The serum samples were collected from animals that received a replicon, or replicating, RNA vaccine that's being developed to combat Covid-19 (SARS-CoV-2). Scientists are hoping this nucleic acid vaccine will only need one dose to be effective against the coronavirus and that it won't need to be stored in a deep freeze. This replicon RNA vaccine has been tested on mice and macaque monkeys and is in early stage clinical development with HDT Bio who will be leading the clinical trials of it in the United States. The serum samples Dr. Erasmus is working on will help determine the quantity of neutralizing antibodies. (Photo by Karen Ducey/Getty Images)

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