Mastocitosi sistemica avanzata, via libera dalla Commissione Europea ad Avapritinib
Salute e BenessereLo ha annunciato Blueprint Medicines Corporation. La decisione della CE è arrivata in seguito all'opinione positiva del Comitato per i medicinali destinati ad uso umano (CHMP) basata sui risultati dello studio di Fase 1 “Explorer” e dello studio di Fase 2 “Pathfinder”, in cui proprio Avapritinib “ha dimostrato un'efficacia clinica duratura nei pazienti con mastocitosi sistemica avanzata in tutti i sottotipi della malattia dopo almeno una terapia sistemica”
La mastocitosi sistemica (SM) avanzata è una malattia rara in cui un tipo di globuli bianchi, definiti per l’appunto “mastociti”, si accumula in forma anomala nell'organismo, provocando seri danni al midollo osseo, al fegato, alla milza e ad altri organi. La condizione è associata a mutazioni attivanti del gene “Kit”. Si tratta, in sostanza, di una malattia debilitante caratterizzata da danno multiorgano, sopravvivenza complessiva ridotta e scarsa qualità della vita. In quest’ottica, di recente, l’azienda farmaceutica Blueprint Medicines Corporation ha annunciato che la Commissione Europea ha ampliato l'attuale indicazione di Avapritinib (nome commerciale AYVAKYT), un inibitore delle chinasi approvato dalla stessa CE e anche negli Usa come monoterapia per il trattamento di adulti con alcuni tumori gastrointestinali, “al suo utilizzo in monoterapia per il trattamento in pazienti adulti con mastocitosi sistemica aggressiva (ASM), mastocitosi sistemica associata a neoplasia ematologica (SM-AHN) o leucemia mastocitaria (MCL), dopo almeno una terapia sistemica”.
Primo lancio commerciale in Germania
La decisione della CE, si legge in una nota, è stata avanzata in seguito all'opinione positiva del Comitato per i medicinali destinati ad uso umano (CHMP) basata sui risultati dello studio di Fase 1 “Explorer” e dello studio di Fase 2 “Pathfinder”, in cui proprio Avapritinib “ha dimostrato un'efficacia clinica duratura nei pazienti con mastocitosi sistemica avanzata in tutti i sottotipi della malattia dopo almeno una terapia sistemica”. Oltre ad essere risultato “generalmente ben tollerato”. Per quanto riguarda il continente europeo, Blueprint Medicines prevede ora di avviare il suo primo lancio commerciale in Germania, subito dopo l'approvazione della CE, mentre la tempistica della disponibilità di Avapritinib negli altri Paesi muterà a seconda dei processi di rimborso locali e alle procedure di accesso.
Un approccio verso la terapia di precisione
“Siamo incredibilmente orgogliosi di fornire un nuovo trattamento a coloro che sono colpiti dalla mastocitosi sistemica avanzata”, ha sottolineato Georg Pirmin Meyer, vicepresidente di Blueprint Medicines. “Crediamo che Avapritinib abbia il potenziale per cambiare il paradigma di trattamento nelle forme avanzate di questa malattia verso un approccio incentrato sulla terapia di precisione e attendiamo entusiasti di collaborare con le autorità nazionali competenti in materia di prezzo e rimborso in tutta Europa per portare Avapritinib ai pazienti”, ha aggiunto.
