Mastocistosi sistemica, primo ok dell'Ema a una terapia di precisione

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Il parere del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'Agenzia europea dei medicinali sarà esaminato dalla Commissione Europea. Una decisione finale in merito è prevista a inizio aprile 2022

L'Agenzia europea dei medicinali ha dato il primo via libera a una terapia di precisione specificamente progettata per agire contro la mutazione KIT D816V, responsabile della mastocitosi sistemica, una malattia rara che colpisce in Europa 40mila persone. Lo ha annunciato in una nota, la Blueprint Medicines Corporation.
Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema ha adottato un parere positivo raccomandando di estendere l'attuale indicazione di avapritinib per includere il trattamento come monoterapia dei pazienti adulti con mastocitosi sistemica aggressiva, mastocitosi sistemica con una neoplasia ematologica associata o leucemia mastocitaria, dopo almeno una terapia sistemica. Il parere del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'Ema sarà esaminato dalla Commissione Europea. Una decisione finale in merito è prevista a inizio aprile 2022.

Il parere dell'Ema

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L'opinione del Chmp dell'Agenzia europea dei medicinali si basa sui risultati dello studio di Fase 1 Explorer e dello studio di Fase 2 Pathfinder, condotti su circa 150 pazienti, in cui avapritinib ha dimostrato un'efficacia clinica duratura nei pazienti con mastocitosi sistemica in fase avanzata. Le due ricerche, i cui risultati sono stati pubblicati sulle pagine della rivista specializzata Nature Medicine, rappresentando il più grande set di dati raccolto nella mastocitosi sistemica avanzata.
"Il parere positivo del Chmp è il risultato di quasi un decennio di collaborazione con la comunità della mastocitosi sistemica e dell’impegno volto a rendere disponibile una terapia trasformativa per trattare e gestire questa malattia rara e pericolosa per la vita", ha sottolineato Becker Hewes, Chief Medical Officer di Blueprint Medicines.
"I pazienti di tutta Europa sono in attesa di opzioni di trattamento innovative per la mastocitosi sistemica avanzata, che è associata a danni d'organo dovuti alla proliferazione dei mastociti e a scarsi risultati di sopravvivenza", ha commentato Andreas Reiter, della Facoltà di medicina di Mannheim. "Una terapia di precisione associata ad un'azione potente e selettiva sulla mutazione KIT D816V offre la prospettiva di cambiare il decorso della malattia e trasformare il trattamento dei pazienti per stabilire un nuovo standard di cura in Europa".

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