Sla, identificato un nuovo potenziale target terapeutico

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Il merito va ad un team italiano di ricercatori dell’Istituto per la ricerca e l’innovazione biomedica (Irib) e dell’Istituto di biochimica e biologia cellulare (Ibbc) del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr). Al centro del loro studio il recettore CXCR2, che ha dimostrato di avere un ruolo chiave in pazienti affetti da Sla di tipo sporadico

Un nuovo possibile bersaglio terapeutico da prendere di mira nell’ambito dei trattamenti contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica, malattia neurodegenerativa progressiva dell'età adulta, determinata dalla perdita dei motoneuroni (le cellule responsabili della contrazione dei muscoli volontari) spinali, bulbari e corticali, che conduce alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori. E' stato identificato da un team di ricercatori dell’Istituto per la ricerca e l’innovazione biomedica (Irib) e dell’Istituto di biochimica e biologia cellulare (Ibbc) del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr). Si tratta, in particolare, di una proteina, ovvero il recettore CXCR2, che ha dimostrato di avere un ruolo chiave in pazienti affetti da Sla di tipo sporadico.

Gli esiti principali della ricerca

approfondimento

Sla, individuato enzima chiave per mantenere l’integrità neuronale

I ricercatori, che hanno visto il loro studio pubblicato sulla rivista scientifica “Neurobiology of Disease”, hanno spiegato come i risultati ottenuti rappresentino “un primo passo verso una medicina personalizzata per patologie complesse a carico del sistema nervoso”. “Avvalendoci di due modelli sperimentali preclinici in vitro e in vivo, abbiamo studiato l’effetto della inibizione del CXCR2 mediante Reparixin. I risultati di queste ricerche indicano un’importante azione del farmaco nel prevenire la neurodegenerazione in vitro e nel migliorare la funzione neuromuscolare in vivo”, ha sottolineato Sebastiano Cavallaro, dirigente di ricerca del Cnr-Irib e responsabile del laboratorio di genomica a Catania. Nel complesso, dunque, il recettore CXCR2 “potrebbe svolgere un ruolo patogenetico nella Sla e i dati fin qui ottenuti supportano il suo uso come bersaglio terapeutico”, ha poi aggiunto. Ma come si è arrivato al risultato finale? “Attraverso un’analisi genomica, abbiamo evidenziato che una stratificazione molecolare dei pazienti con Sla, insieme ad un’adeguata selezione e prioritizzazione dei potenziali bersagli farmacologici, potrebbe aiutare a definire strategie razionalmente progettate e su misura per il paziente”, ha spiegato l’esperto.  I risultati raggiunti, ha commentato in conclusione, rappresentano dunque “un primo passo verso una medicina personalizzata per le patologie complesse e multifattoriali a carico del sistema nervoso”, ha detto Cavallaro.

La forma sporadica della malattia

La Sla, conosciuta anche come malattia di Lou Gehrig, prevede anche una forma sporadica (Sporadic ALS – SALS), come sottolinea anche il portale di Arisla, la Fondazione Italiana di Ricerca per la Sclerosi Laterale amiotrofica. Si tratta, riferiscono gli specialisti, della forma più comune della malattia e rappresenta circa il 90% di tutti i casi. In circa il 10% dei casi, infatti, la Sla sembra avere una evidente familiarità dovuta alla condivisione, tra diversi membri della famiglia di una mutazione in qualche gene responsabile. Le forme di Sla familiare, si legge, “sono clinicamente indistinguibili da quelle sporadiche”.

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