Recentemente accettata, in fase sperimentale, da parte della FDA americana, potrebbe diventare “la prima cura funzionale per l'infezione cronica da Hiv”. E' basata sul farmaco EBT-101, in grado di “eradicare efficacemente il Dna provirale dell'Hiv dai genomi di diverse cellule e tessuti, comprese cellule umane infette da Hiv e cellule e tessuti di topi umanizzati”, come hanno spiegato i ricercatori che l'hanno messa a punto
Una terapia contro la “sindrome da immunodeficienza acquisita” definita dagli esperti “potenzialmente rivoluzionaria”. E’ quella basata sul farmaco EBT-101, in grado di “eradicare efficacemente il Dna provirale dell'Hiv dai genomi di diverse cellule e tessuti, comprese cellule umane infette da Hiv e cellule e tessuti di topi umanizzati”. Lo si legge in un comunicato diffuso sul portale dell’Università di Milano, che ricorda come la terapia in questione, recentemente accettata, in fase sperimentale, da parte della Fda americana, potrebbe diventare “la prima cura funzionale per l'infezione cronica da Hiv”.
Una terapia di editing genetico basata sulla tecnica Crispr
In quest’ottica, proprio la recente approvazione della tecnica EBT-101 come farmaco sperimentale sta per aprire la strada ai primi studi clinici di Fase 1 e 2 di una terapia di editing genetico basata sulla tecnica Crispr per l'infezione da Hiv. La tecnica, si basa sull'impiego della proteina Cas9, una specie di forbice molecolare in grado di tagliare un Dna bersaglio, che può essere programmata per effettuare specifiche modifiche al genoma di una cellula, sia questa animale, umana o vegetale. La tecnologia di gene-editing basata su questa tecnica, per il trattamento dell'infezione da Hiv attraverso l'eradicazione del genoma del virus da quello delle cellule infettate, è stata perfezionata, negli ultimi sette anni, dal professor Kamel Khalili e dal suo gruppo di ricercatori della Lewis Katz School of Medicine della Temple University di Philadelphia, negli Stati Uniti. Gli esperti americani, infatti, l’hanno sviluppata e messa a punto, anche in collaborazione con il team coordinato dal professor Pasquale Ferrante, docente del dipartimento di Scienze biomediche, chirurgiche ed odontoiatriche presso l’Università Statale di Milano.
L'eliminazione del genoma dell'Hiv dalle cellule infette
Quello del team americano, è considerato un lavoro pioneristico nell’ambito dello sviluppo della tecnologia di gene-editing basata su Crispr “per il targeting e l'eliminazione del genoma dell'Hiv dalle cellule infette”, spiega la nota di UniMi. Come sottolineato dal professor Ferrante, “la possibilità di testare questo trattamento nelle persone che vivono con l'infezione di Hiv, rappresenta uno sviluppo entusiasmante ed è sicuramente di interesse per milioni di persone”, ha detto l’esperto. Gli studi clinici al via, adesso, saranno gestiti e curati da Excision BioTherapeutics Inc., uno dei principali centri che collaborano con la Temple University nello sviluppo di sistemi basati sulla tecnica Crispr per il trattamento dell'Hiv.
