Malattie mitocondriali: da virus modificati nuovo possibile approccio per cure

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Potrebbe aprire la strada allo sviluppo di nuovi trattamenti contro queste gravi patologie genetiche che ad oggi non hanno una cura. A indicarlo uno studio condotto sui topi da un team di ricercatori dell'Università di Padova

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Individuato un nuovo possibile approccio nella ricerca di una cura per le malattie mitocondriali, gravi patologie genetiche che si manifestano interessando organi e tessuti, con insorgenza variabile sia per il modo che per l'età dei pazienti colpiti. La scoperta, pubblicata sulle pagine della rivista specializzata Brain, si deve a un team di ricercatori dell'Università di Padova, coordinato dai docenti Carlo Viscomi e Massimo Zeviani, direttori del laboratorio di Medicina Mitocondriale.

Lo studio sui topi

approfondimento

Malattie mitocondriali, da una molecola nuove speranze nel trattamento

Come spiegato dai ricercatori sul sito dell'ateneo, nonostante ad oggi non esista una cura per le malattie mitocondriali, è noto che hanno origine da un'inadeguata produzione di energia da parte della cellula, che manifesta una disfunzione nella catena respiratoria.
"La catena respiratoria delle cellule è costituita da proteine di grandi dimensioni che permettono alla cellula di respirare. Uno di questi, chiamato "complesso I" include, tra le circa 45 che lo compongono, la proteina codificata dal gene Ndufs4, le cui mutazioni sono responsabili di una grave encefalomiopatia detta "sindrome di Leigh"", ha spiegato Viscomi.
Nel corso della ricerca, gli studiosi hanno iniettato, in topi mancanti del gene Ndufs4, la forma originale del gene attraverso virus modificati in modo da impedirne la replicazione (i "vettori virali adeno-associati (Aav)),  osservando "risultati molto incoraggianti nel migliorare il decorso della malattia". Partendo da questi primi dati, i ricercatori hanno messo a punto un virus Aav in grado di ri-esprimere il gene umano Ndufs4, poi iniettato nei topi.

I risultati

Dalla sperimentazione è emerso che 4 topi su 5 sono sopravvissuti bel oltre i 6 mesi rispetto alle 6 settimane di vita dei topolini non trattati. Inoltre, sono stati osservati un minor deficit neurologico di tipo motorio e minori deficit biochimici nei topi trattati.
"I nostri studi costituiscono un possibile nuovo e promettente approccio nella ricerca terapeutica delle malattie mitocondriali, che sono una delle più importanti famiglie di malattie genetiche per le quali a oggi non esistono cure", ha concluso.

 

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