Da uno studio sui topi nuova speranza per le malattie mitocondriali

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I ricercatori dell'Università di Cambridge  hanno dimostrato che con una tecnica di ingegneria genetica sarebbe possibile modificare il Dna dei mitocondri, le "centraline energetiche" delle cellule, che risultano difettosi a causa di mutazioni genetiche

 

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Grazie a una tecnica di ingegneria genetica, un team di ricercatori dell'Università di Cambridge è riuscito per la prima volta a riparare le "batterie" delle cellule che risultano difettose a causa di mutazioni genetiche su animali vivi. In uno studio condotto su topi da laboratorio, i ricercatori hanno dimostrato che è possibile modificare il Dna dei mitocondri, le "centraline energetiche" delle cellule. I risultati della ricerca, pubblicata su Nature Communications, potrebbero aprire la strada allo sviluppo di nuovi trattamenti contro le malattie mitocondriali, per cui tutt'oggi non esistono cure specifiche.

Lo studio nel dettaglio

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I mitocondri sono le "batterie" delle cellule, costruite sulla base delle istruzioni genetiche contenute nel Dna mitocondriale che viene ereditato per via materna. Come spiegato in una nota dell'Università di Cambridge, mediamente, ogni cellula contiene circa mille copie di Dna mitocondriale e la percentuale di quelle mutate o danneggiate determina se una persona soffrirà o meno di una malattia mitocondriale e se questa sarà più o meno grave. Con l'obiettivo di mettere a punto una tecnica per ridurre il numero di copie alterate, "riparandole", e potenzialmente trattare la malattia, i ricercatori coordinati da Michal Minczuk hanno sperimentato su topi sani un trattamento di terapia genica, utilizzando un attrezzo molecolare specifico per modificare le "lettere" che compongono il Dna mitocondriale. Il trattamento è stato veicolato nel flusso sanguigno dei roditori, utilizzando un virus modificato, che viene poi assorbito dalle cellule. Una volta entrato nelle cellule, l'attrezzo molecolare ha riconosciuto la specifica sequenza del Dna mitocondriale da modificare ed è intervenuto sostituendo la lettera "C", ovvero la base citosina, con una "T", la timina.
"Questo risultato dimostra che in linea di principio possiamo correggere i "refusi" nel Dna mitocondriale difettoso, ottenendo mitocondri sani che permettono alle cellule di funzionare correttamente", ha commentato il primo autore dello studio, Pedro Silva-Pinheiro. "È ancora lunga la strada per arrivare ad avere una terapia per le malattie mitocondriali ma c'è la possibilità di sviluppare un trattamento che in futuro possa riparare i mitocondri difettosi nei bambini e negli adulti", ha concluso Minczuk.

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