Beta-talassemia, nuova cura dimezza il fabbisogno di sangue nel 50% dei pazienti
Salute e BenessereNe hanno discusso gli esperti durante il congresso dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA), presentando i dati dello studio “BELIEVE”, basato la molecola “luspatercept” che, dopo tre anni di trattamento, ha dimostrato in circa la metà degli oltre 300 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente di ridurre del 50% il fabbisogno di trasfusioni. Con il 12% di questi che ha ottenuto l'indipendenza per un periodo pari a più di due mesi
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L'anemia mediterranea, anche nota come beta-talassemia, è una malattia del sangue ereditaria causata da un difetto genetico che provoca la distruzione dei globuli rossi. E’ trasmessa da due genitori asintomatici o portatori sani e colpisce circa 7mila persone in Italia, 5mila nella forma più grave, la “major”. Richiede continue trasfusioni, ogni 2-3 settimane e per tutta la vita, con il rischio di incorrere in accumuli di ferro che possono danneggiare cuore, fegato e pancreas. Per questa ragione, devono essere assunti farmaci definiti “ferrochelanti” che possono causare effetti collaterali. Ma una nuova cura potrebbe permettere di dimezzare il fabbisogno di sangue, almeno nella metà dei pazienti. Lo segnalano gli esiti dello studio “BELIEVE”, presentati a Vienna durante il congresso dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA).
Il ruolo della molecola “luspatercept”
Al centro dello studio la molecola “luspatercept” che, dopo tre anni di trattamento, ha dimostrato in circa la metà dei pazienti affetti da beta-talassemia e coinvolti nella ricerca di ridurre del 50% il fabbisogno di trasfusioni, con il 12% che ha ottenuto l'indipendenza per un periodo pari a più di due mesi. Il farmaco, rimborsato da Aifa già dal 2021, permetterebbe secondo gli esperti un deciso miglioramento della qualità di vita. Lo studio internazionale, già pubblicato sul “New England Journal of Medicine”, ha segnalato nello specifico come, su più di 300 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente, il 70% abbia ottenuto grazie a “luspatercept” una riduzione iniziale del 33% del fabbisogno trasfusionale. Dato che, come detto, è risultato pari al 50% dopo 3 anni.
I commenti degli esperti sul trattamento
Secondo Maria Domenica Cappellini, coordinatrice del Nucleo Malattie Rare presso IRCCS Fondazione Cà Grande Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, il farmaco in questione “rappresenta una prospettiva di enorme interesse come alternativa alla terapia tradizionale di trasfusioni e ferrochelazione”. Ovviamente, ha aggiunto l’esperta, “la riduzione degli accessi in ospedale ha un importante impatto sulla qualità della vita”. Come spiegato da Silverio Perrotta, responsabile della UP Ematologia e Oncologia Pediatrica dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli, il trattamento permette di “cambiare notevolmente la vita delle persone affette da beta-talassemia, con una riduzione importante dei periodi di assenza dal lavoro e una ricaduta minore sulle incombenze familiari”. Ad oggi, ha proseguito, “le indicazioni sono per gli adulti, ma c'è già un trial in corso per l'approvazione in fascia pediatrica, con età inferiore ai 18 anni: una grande prova della sua sicurezza”. Tra l’altro in molte Regioni italiane, ha concluso, “ci sono ancora delle difficoltà nella prescrizione nei pazienti adulti trasfusione dipendenti, ma presto sarà disponibile in tutto il Paese”.
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