Si tratta di un mix di terapia genica e terapia farmacologica, messo a punto dai ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. In test di laboratorio ha inibito la crescita del tumore
Nuove possibili speranze di cura dalla terapia Car-T per i tumori cerebrali dei bambini. I ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, in collaborazione con l’Istituto Superiore di Sanità, il Policlinico Gemelli e l’Institute of Cancer Research di Londra, hanno messo a punto un potenziale nuovo trattamento per i gliomi diffusi della linea mediana, dei tumori del cervello tipici dell'età pediatrica molto aggressivi, inoperabili e, fino a oggi, senza un trattamento efficace. Si tratta di un mix di terapia genica e terapia farmacologica dalla potente azione antitumorale, che in test di laboratorio ha inibito la crescita del tumore. I risultati dello studio, pubblicato sulla rivista scientifica Neuro-Oncology, potrebbero aprire la strada alla futura sperimentazione sull'uomo.
Lo studio nel dettaglio
Per compiere lo studio, il team di ricerca, coordinato da Franco Locatelli, ha analizzato le cellule tumorali di pazienti affetti da glioma sottoposti a biopsia. Come spiegato nel dettaglio in una nota dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, i ricercatori sono così riusciti, attraverso uno screening farmacologico, a identificare un farmaco sperimentale mai testato in questa patologia (Linsitinib) che si è dimostrato capace di esercitare un’azione antitumorale diretta sulle cellule tumorali. Il farmaco, in combinazione con l'utilizzo di cellule Car-T programmate per riconoscere e uccidere le cellule tumorali aggredendo una proteina espressa sulla loro superficie (l’antigene GD2), si è dimostrato in grado di inibire la crescita del tumore in laboratorio su diversi modelli di glioma della linea mediana. Il team di ricerca ha inoltre dimostrato che la combinazione produce un effetto antitumorale più efficace rispetto ai due trattamenti usati separatamente.
Verso sperimentazione sull'uomo
Nonostante i risultati positivi, come sottolineato dai ricercatori, prima di dare il via alla sperimentazione sull'uomo, "andranno messe a punto le modalità migliori per veicolare farmaco e Car-T nella sede tumorale e sarà necessario testare il mix terapeutico su modelli di tumore più complessi che consentano di anticipare e di valutare la risposta immunitaria e infiammatoria nei pazienti".
I gliomi diffusi della linea mediana sono ancora orfani di trattamento, ma "i risultati preliminari dello studio sono incoraggianti", ha commentato Franco Locatelli Direttore di Medicina Sperimentale e di Precisione del Bambino Gesù.
"La nuova strategia di cura ha fornito risultati pre-clinici promettenti e potrebbe rappresentare il primo passo per arrivare a trattare con successo una proporzione dei pazienti affetti da questa terribile forma di tumore", ha concluso.
