Malati rari, in Italia sono quasi 2 milioni: 1 su 5 under 18

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In tutto il mondo sono oltre 300 milioni le persone affette da una malattia rara, 30 milioni in Europa. Sono alcuni dei dati emersi dal nuovo Rapporto MonitoRare, redatto da Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare

In tutto il mondo sono oltre 300 milioni le persone affette da una malattia rara, 30 milioni in Europa. In Italia la stima è di quasi 2 milioni, 600mila delle quali esenti. Tuttavia, secondo alcuni studi recenti il numero complessivo di malati rari nella Penisola potrebbe aggirarsi fra 2,1 e 3,5 milioni. Inoltre, tra i malati rari, il 20% (uno su cinque) ha meno di 18 anni. Sono alcuni dei dati emersi dal VII Rapporto MonitoRare sulla condizione delle persone con malattia rara in Italia, redatto da Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare. Il documento, presentato il 6 luglio presso il ministero della Salute, fornisce un quadro di riferimento sull’epidemiologia, sull’accesso alla diagnosi, alle terapie, all’assistenza, sulla ricerca, oltre che sull’organizzazione socio-sanitaria, giuridica ed economica nazionale e regionale delle persone con malattia rara. 

Alcuni numeri sulle malattie rare nel mondo

Le malattie rare attualmente conosciute sono tra le 6mila e le 8mila. Tra queste l'80% ha origini genetiche, mentre il 20% ha origini ambientali, infettive o allergiche. Inoltre, il 70% insorge in età pediatrica, anche quando la malattia non ha origine genetica. Un dato preoccupante, poi, è quello per cui solo per il 6% delle persone con una malattia rara esiste una cura.
Quanto all'accertamento, il tempo medio per una diagnosi è di 4 anni, ma può arrivare fino a 7. "MonitoRare è l'occasione per la Federazione di promuovere un modo di fare sistema, tra stakeholder pubblici e privati, una cultura della collaborazione che ogni anno si estende e cresce in qualità", ha spiegato Annalisa Scopinaro, presidentessa di Uniamo, per poi lanciare un appello: "Chiedo attenzione per il nostro mondo, ascolto e un dialogo alla pari". Tra le questioni in campo anche un contatto con Inps "per una legge che stabilisce tabelle di invalidità ferma da quasi 30 anni". "Abbiamo tante cose in divenire e sicuramente potrebbe aiutare approvare il decreto tariffe con il nomenclatore che ha aggiornato i Livelli essenziali di assistenza nel 2017, ma non li ha ancora resi operativi. Con la conseguenza che molte patologie rare che trovavano lì la loro soluzione di trattamento, che fosse ausilio o terapia, non riescono ad accedere per mancanza di un atto amministrativo fatto dagli uffici più di una volta, ma che ha subito intoppi", ha concluso Scopinaro.

Malattie rare, Sileri: "Nuovo piano dopo l'estate"

Come ha annunciato il sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri, in occasione della presentazione del rapporto MonitoRare, il nuovo piano delle malattie rare arriverà dopo l'estate. "Abbiamo un piano nazionale malattie rare del 2016 e che finalmente si sta rinnovando. Auspico che in poche settimane possa vedere la luce. Il Covid non ha aiutato. Il ministero, questo è innegabile, è stato impegnato "al fronte" h24 senza sosta, da più di un anno a questa parte. Si era detto che avremmo avuto questo piano per la fine di luglio ci sarà uno slittamento di qualche settimana, scivolerà probabilmente appena dopo l'estate, ma avremo finalmente il piano", ha spiegato Sileri.

SEATTLE, WA - DECEMBER 11: Dr. Jesse Erasmus checks a serum sample he diluted under a microscope in a microbiology lab at the University of Washington School of Medicine on December 11, 2020 in Seattle, Washington. The serum samples were collected from animals that received a replicon, or replicating, RNA vaccine that's being developed to combat Covid-19 (SARS-CoV-2). Scientists are hoping this nucleic acid vaccine will only need one dose to be effective against the coronavirus and that it won't need to be stored in a deep freeze. This replicon RNA vaccine has been tested on mice and macaque monkeys and is in early stage clinical development with HDT Bio who will be leading the clinical trials of it in the United States. The serum samples Dr. Erasmus is working on will help determine the quantity of neutralizing antibodies. (Photo by Karen Ducey/Getty Images)

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