Beta-talassemia: una nuova molecola promettente contro l'anemia. Lo studio

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La ricerca internazionale di fase II Beyond condotta su 145 persone, ha dimostrato che il nuovo farmaco luspatercept sarebbe in grado di aumentare in maniera sostanziale il valore dell'emoglobina nel 77% dei pazienti

Dalla ricerca scientifica arriva una nuova speranza contro la beta-talassemia non trasfusione dipendente, un'anemia congenita che non necessita di trasfusioni di sangue regolari e continuative, ma che può comportare gravi complicanze, quali aumento delle dimensioni della milza, osteoporosi, ipertensione polmonare, ipertrofia cardiaca e aumentato rischio trombotico. Il nuovo studio internazionale di fase II BEYOND, condotto su 145 pazienti, ha dimostrato che una nuova molecola, luspatercept, sarebbe in grado di aumentare in maniera sostanziale il valore dell'emoglobina nel 77% dei pazienti, con un incremento molto elevano in più della metà dei casi.

Lo studio su 145 pazienti

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Si tratta di un risultato primo nel suo genere, data l'assenza, ad oggi, di terapie in grado di controllare l'anemia. I risultati dell'analisi, presentati in occasione del Congresso dell’Associazione Europea di Ematologia (European Hematology Association, EHA), sono stati approfonditi in una recente conferenza stampa virtuale promossa da Celgene, parte di Bristol Myers Squibb.
Lo studio, in cui l'Italia ha svolto un ruolo di primo piano, è stato incluso nel Simposio Presidenziale e selezionato fra i migliori 6 abstract del Congresso. "La malattia colpisce circa 7.000 persone in Italia, 2.000 presentano la forma non-trasfusione dipendente. Quest'ultima, però, è sottostimata rispetto alla talassemia major, che è facilmente censibile perché richiede una trasfusioni da effettuarsi in ospedale. L'organismo dei pazienti con beta-talassemia non trasfusione-dipendente è sottoposto a costante usura ed è paragonabile al motore di un'auto che non riesce a funzionare a pieno regime", ha spiegato il co-autore dello studio Gian Luca Forni, Presidente SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie) e Direttore Ematologia Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite Ospedali Galliera di Genova. Nello specifico, dall'analisi è emerso che l'uso di luspatercept ha mostrato un aumento dei valori di emoglobina pari o superiore a 1 g/dL nel 77,7% dei pazienti.

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