Arriva in Italia un nuovo farmaco contro malattia rarissima del sangue

Salute e Benessere

Caplacizumab per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica acquisita dovrebbe essere disponibile nella Penisola dall’inizio del 2020. È quanto emerso in un incontro tra esperti del settore, tenutosi al Policlinico di Milano 

Dopo l’autorizzazione della Commissione europea per la sua immissione in commercio, avvenuta nel 2018, caplacizumab, il nuovo farmaco per il trattamento degli episodi acuti di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (attp), dovrebbe arrivare in Italia all’inizio del prossimo anno.
È quanto emerso in un incontro tra esperti del settore, tenutosi al Policlinico di Milano.
L’attp è una patologia autoimmune ultrarara del sangue provocata dalla carenza dell’enzima ADAMTS13, che ostacola la corretta coagulazione del sangue.
Nello specifico, gli scarsi o assenti livelli di ADAMTS13 compromettono il funzionamento di una proteina portando le piastrine ad aggregarsi più del dovuto: comportamento che provoca la formazione di coaguli potenzialmente dannosi, in quanto in grado di ostruire i vasi sanguigni periferici.

Il nuovo trattamento

Il nuovo trattamento, incentrato sulla tecnologia dei nanoanticorpi, potrebbe migliorare le prospettive di cura e di sopravvivenza dei pazienti italiani che ne sono affetti.
"La terapia standard per questa malattia, che si manifesta improvvisamente con attacchi acuti, e che se non diagnosticata e trattata subito ha un alto tasso di mortalità, si basava finora sulla plasmaferesi e l'uso di immunosoppressori e corticosteroidi", ha spiegato Flora Peyvandi, direttrice del Centro emofilia e trombosi del Policlinico di Milano. Le terapie utilizzate finora, come spiegato dall’esperta, risultano inefficaci nel 40% delle casistiche e il 35-40% pazienti va in contro a recidive.
Caplacizumab, sviluppato grazie alla tecnica del Dna ricombinante, è in grado sia di prevenire l’accumulo di microtrombi nel microcircolo sanguigno che di ridurre il rischio di iacutizzazione e recidive.
“È il primo e unico anticorpo specifico per questa malattia, che in aggiunta alle opzioni terapeutiche attuali ci permetterà di avere una prognosi migliore e di salvaguardare la qualità di vita dei malati”, ha spiegato Peyvandi.

Porpora trombotica trombocitopenica acquisita: numeri e sintomi

La patologia, la cui forma più comune è quella non ereditaria, colpisce ogni anno da uno a sei pazienti su un milione. La sua diagnosi avviene soprattutto tra le donne e nella fascia di età tra i 30 e i 40 anni.
Il dato più preoccupante, come emerso durante la conferenza, riguarda il suo alto tasso di mortalità: stimato al 20%.
Si manifesta inizialmente con una sintomatologia che può essere inavvertitamente confusa con altre malattie. Tra i sintomi iniziali ci sono la febbre, il malessere, il mal di testa, la confusione, i disturbi della vista, il dolore toracico e l’affaticamento.
“È quindi necessario intervenire con estrema urgenza, anche se spesso non è semplice”, spiega Flora Peyvandi. “Il primo passo è conoscere bene la patologia per individuare correttamente i segni e sintomi a partire dei medici, che spesso sono poco informati, oltre ad avere dei laboratori attrezzati per la conferma diagnostica”.

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