Medicina, le 10 scoperte più importanti del 2025: dai nuovi antibiotici agli xenotrapianti

Quest'anno, per la prima volta al mondo, un neonato affetto da una rarissima e letale malattia metabolica ha ricevuto una terapia genica personalizzata, progettata per correggere una singola mutazione del suo Dna. Il bambino, nato a Philadelphia, presentava un difetto nel gene CSP1, responsabile della produzione di un enzima necessario al fegato per eliminare l’ammoniaca dal sangue. Come spiegato su Science, i pazienti con questa patologia devono seguire diete molto rigide e, in molti casi, ricorrere al trapianto di fegato. In pochi mesi, i ricercatori hanno sviluppato, testato e somministrato un trattamento basato su base editing, una forma di editing genetico di precisione (CRISPR) che evita i tagli nella doppia elica. I ricercatori stanno ora adattando lo stesso approccio per trattare altri pazienti affetti da malattie metaboliche simili, causati da altri difetti genetici. 

Le 11 scoperte scientifiche che hanno segnato il 2025: dall'AI alla vita passata su Marte

Dopo decenni di stallo, quest’anno sono stati approvati dalla Fda due nuovi antibiotici contro la gonorrea, una delle infezioni sessualmente trasmesse più diffuse al mondo e sempre più difficile da curare. I farmaci gepotidacin e zoliflodacin,hanno dimostrato efficacia negli studi clinici di fase avanzata e sono stati accolti come una svolta attesa da anni degli esperti del settore. Entrambi agiscono su bersagli batterici diversi rispetto ai farmaci tradizionali e possono essere somministrati per via orale. Il loro arrivo è particolarmente rilevante in un momento in cui le resistenze stanno riducendo le opzioni terapeutiche disponibili. Ma, come sottolinea Science, “senza un uso prudente e una sorveglianza continua, anche queste armi rischiano di avere una vita breve”.

Quest’anno è stato scoperto anche un nuovo meccanismo alla base della capacità dei tumori di formare metastasi. Una ricerca ha mostrato che le cellule nervose possono aiutare i tumori a crescere e diffondersi cedendo loro i mitocondri, le strutture che producono energia. Un aiuto concreto, misurabile, osservato in modelli animali e in campioni umani. Gli scienziati hanno osservato che i neuroni trasferiscono i mitocondri attraverso sottili collegamenti cellulari. Le cellule tumorali che ricevono questi organelli diventano più attive dal punto di vista metabolico e più inclini a diffondersi: nelle metastasi, la presenza di cellule “rifornite” di mitocondri risulta infatti molto più alta rispetto al tumore originario. La scoperta aiuta a capire meglio il ruolo del sistema nervoso nello sviluppo del cancro e apre la strada a nuove strategie terapeutiche: impedire questo trasferimento potrebbe, in futuro, rallentare la crescita e la diffusione delle metastasi.

Il trapianto di organi animali nell’uomo resta una delle sfide più ambiziose della medicina. Nel 2025 sono arrivati i primi progressi concreti. Nel 2025, reni di maiale geneticamente modificati sono riusciti a funzionare per periodi mai raggiunti prima in pazienti umani, aprendo nuove prospettive per affrontare la carenza di organi per i trapianti. Il risultato più rilevante riguarda un rene di maiale che ha funzionato per quasi nove mesi in un uomo negli Stati Uniti. Un altro trapianto simile, effettuato in Cina, ha dato risultati comparabili. In entrambi i casi, gli organi provenivano da maiali geneticamente modificati per ridurre il rischio di rigetto. Questi successi hanno spinto le autorità sanitarie statunitensi ad autorizzare i primi veri studi clinici sullo xenotrapianto. Restano però diverse sfide: migliorare la durata degli organi, limitare le reazioni immunitarie e rendere le procedure più sicure.

Nel 2025 l’intelligenza artificiale in ambito medico ha raggiunto un punto di svolta: oltre all’efficacia, è diventata centrale la questione della trasparenza. Come riporta Nature, l’ingresso dei grandi modelli linguistici nella pratica clinica ha reso necessario valutarli con gli stessi criteri di rigore riservati a farmaci e dispositivi medici. Un esempio è DeepSeek R1, un modello open source sottoposto a peer review e pubblicato su Nature. Il suo caso segna un cambiamento importante: per la prima volta un sistema di intelligenza artificiale viene analizzato non solo per le sue prestazioni, ma anche per l’affidabilità e la sicurezza. Un passaggio fondamentale in un ambito, come quello sanitario, in cui la tutela del paziente resta prioritaria.

Nel 2025 il quadro dell’oncologia mostra segnali contrastanti. Da un lato è cresciuta l’attenzione per l’aumento dei tumori del colon-retto a esordio precoce, un fenomeno che impone di ripensare le strategie di prevenzione e screening, non più limitate alle fasce di età più avanzate. Dall’altro, è arrivata una conferma sul ruolo dello stile di vita nel trattamento di questa neoplasia. Lo studio Challenge ha dimostrato che un programma strutturato di attività fisica può ridurre del 28% il rischio di recidiva nei pazienti con tumore del colon e migliora la sopravvivenza nei pazienti con tumore del colon in stadio III o II ad alto rischio. Un risultato che rafforza l’idea di considerare l’esercizio fisico non come un semplice supporto, ma come parte integrante del percorso terapeutico.

Anche la medicina rigenerativa ha compiuto passi che fino a pochi anni fa sembravano difficili da immaginare. In particolare, nella lotta contro il Parkinson, le terapie cellulari finalmente supportate da trial clinici con risultati incoraggianti, aprono una prospettiva concreta di riparazione neuronale. Due studi, pubblicati su Nature, hanno valutato l’uso di cellule staminali per il trattamento della malattia, aprendo nuove prospettive di intervento. I dati preliminari  indicano che l’iniezione nel cervello di neuroni derivati da cellule staminali (embrionali o iPSC) sarebbe in grado di offrire alcuni benefici: le cellule trapiantate possono infatti sostituire quelle che normalmente producono dopamina (progressivamente distrutte dalla malattia) e sopravvivere abbastanza a lungo da ripristinare, almeno in parte, la produzione di questo neurotrasmettitore essenziale. In alcuni pazienti è stata osservata una riduzione evidente dei tremori. Questi risultati, ancora preliminari, indicano una possibile strada futura basata sull’impiego di neuroni funzionali.

La prevenzione sta assumendo un ruolo sempre più importante anche nella tutela della salute del cervello. Studi condotti nel Regno Unito e negli Stati Uniti indicano che alcune vaccinazioni, come quella contro l’herpes zoster (il cosiddetto fuoco di Sant’Antonio), possono contribuire a ridurre il rischio di sviluppare demenza. In particolare, un team di ricerca del Galles ha osservato una riduzione del 20% del rischio di demenza tra i vaccinati rispetto ai non vaccinati. Il dato è stato confermato anche analizzando i certificati di morte per demenza, così da limitare possibili distorsioni legate alla diagnosi clinica. Secondo i ricercatori, l’effetto protettivo del vaccino sarebbe legato alla sua capacità di contenere i processi infiammatori, considerati un fattore chiave nello sviluppo della demenza. I benefici sono risultati più evidenti soprattutto nelle donne e nelle persone con malattie autoimmuni o allergie, categorie in cui la risposta del sistema immunitario è generalmente più intensa.

Nel 2025 la ricerca ha compiuto un passo avanti importante anche nella gestione della vaginosi batterica. Uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine ha dimostrato che il trattamento antimicrobico esteso anche al partner maschile riduce il rischio di recidive rispetto alla terapia rivolta esclusivamente alla donna. Il risultato apre a un cambio di prospettiva: per la prima volta viene messo in discussione l’approccio tradizionale, che finora ha concentrato l’attenzione solo sulla paziente. 

Infine, la politica sanitaria globale ha compiuto un passo storico con l’approvazione del primo Accordo Pandemico mondiale dell’Organizzazione mondiale della sanità. Il testo parte da un presupposto ormai evidente: le emergenze sanitarie non conoscono confini e possono essere affrontate solo attraverso una risposta condivisa e collettiva. Una “storica decisione” quella della 78esima Assemblea mondiale della sanità a Ginevra, ha ossegato l’Oms in una nota. Decisione che arriva dopo “oltre tre anni di intensi negoziati avviati dai governi in risposta agli impatti devastanti della pandemia di Covid”. Obiettivo: rendere “il mondo più sicuro e più equo in risposta a future pandemie”, ha spiegato l’agenzia Onu. “L’accordo è una vittoria per la salute pubblica, la scienza e l’azione multilaterale. Garantirà che, collettivamente, possiamo proteggere meglio il mondo dalle future minacce pandemiche. È anche un riconoscimento da parte della comunità internazionale che i nostri cittadini, società ed economie non devono essere lasciati vulnerabili a subire di nuovo perdite come quelle sopportate durante il Covid”, ha commentato Tedros Adhanom Ghebreyesus, direttore generale dell’Oms.