Parkinson, nuove speranze di cura dalle staminali: primi trapianti di neuroni in Europa

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Una storia di ricerca “made in Ue” lunga 16 anni ha portato all’avvio della prima fase di sperimentazione clinica di trapianto di cellule staminali in malati di Parkinson. Una strategia che potrebbe aprire nuove prospettive anche per altre malattie neurodegenerative

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Neuroni derivati da cellule staminali embrionali umane sono stati trapiantati per la prima volta nel cervello di pazienti affetti da Parkinson, sia in Europa che negli Stati Uniti. I risultati, definiti "eccellenti" dai coordinatori delle sperimentazioni in Usa, rappresentano un passo avanti significativo nella ricerca sulle terapie per il Parkinson, la seconda malattia neurodegenerativa più diffusa al mondo dopo l’Alzheimer, caratterizzata dalla progressiva degenerazione dei neuroni. Questo traguardo è il frutto di studi europei avviati nel 2008 grazie a tre consorzi di ricerca finanziati dall’Unione europea, coordinati dal “Laboratorio di Biologia delle Cellule Staminali e Farmacologia delle Malattie Neurodegenerative” del Dipartimento di Bioscienze dell’Università degli Studi di Milano, diretto dalla professoressa e Senatrice a vita Elena Cattaneo.

Verso nuove prospettive di cura

Proprio all'Università Statale di Milano, in occasione del convegno “Stem cell revolutions for neurodegenerative diseases” che si è svolto questa mattina, sono stati presentati i primi dati della sperimentazione clinica attualmente in corso, la prima in Europa, che consiste nel trapianto di neuroni prodotti in laboratorio a partire da cellule staminali embrionali umane in pazienti affetti da Parkinson, per sostituire i neuroni danneggiati a causa della malattia. Come sottolineato dai ricercatori, qualora gli esiti di questi test dovessero risultare positivi, si aprirebbero nuove prospettive per il trattamento anche di altre malattie neurodegenerative, tra cui l'Huntington. Durante il convegno sono state ripercorse le tappe principali dei tre consorzi scientifici europei: dallo sviluppo di protocolli per “trasformare” le cellule staminali embrionali, in laboratorio, in neuroni simili a quelli che degenerano nel cervello dei pazienti affetti dalla malattia di Parkinson, alla dimostrazione della loro sicurezza dopo trapianti in modelli animali; dallo studio dell’efficacia delle cellule trapiantate all’autorizzazione dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema) per la sperimentazione clinica nell’uomo.

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Trapianti di neuroni in 8 pazienti in Svezia e Regno Unito

La prima fase dei test clinici è partita a febbraio 2023: i trapianti sono stati eseguiti in Svezia e Regno Unito (fino a ottobre 2024) in otto pazienti che saranno seguiti per almeno 12 mesi dopo il trapianto. I consorzi europei che hanno reso possibile la sperimentazione europea sono NeuroStemCell (2008), NeuroStemCell-Repair (2013) e NeuroStemCell-Reconstruct del 2019, che concluderà le sue attività nel dicembre 2024. Durante il convegno, Cattaneo ha ricordato come questi 16 anni di collaborazione siano stati “densi di lavoro, esperimenti, prove e verifiche” e sottolineato “il ruolo fondamentale dell'Europa, da sempre motore di innovazione”. “Non saremmo mai arrivati a questo traguardo di sperimentazione per il Parkinson se l’Ue non avesse realizzato uno spazio comune della ricerca, stimolando gli studiosi a unire idee, competenze e traiettorie in modo trasparente, libero e competitivo e premiando collaborazioni e sinergie”, ha sottolineato.  

La sperimentazione Usa

Intanto, nell’ottobre 2022 è stata avviata negli Stati Uniti una sperimentazione simile, i cui risultati di fase 1 sono stati definiti "eccellenti" da Viviane Tabar, del Memorial Sloan Kettering Cancer Institute di New York, che con Lorenz Studer e l'azienda BlueRocks Therapeutics conduce la sperimentazione clinica in Usa. Gli scienziati americani hanno presentato oggi, per la prima volta in Italia, i dati che dopo 24 mesi mostrano alcuni segnali positivi della sperimentazione in corso.  A due anni dall’intervento, “sono emersi risultati eccellenti sulla sicurezza in tutti e 12 i pazienti coinvolti”, ha riferito Tabar.

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