Si tratta di un trattamento sperimentale di successo, condotto presso il Children Hospital di Philadelphia. La sua buona riuscita apre le porte a grandi possibilità per altre persone affette da sordità a partire dall'infanzia. Per John Germiller "è un obiettivo a cui medici e scienziati lavorano da oltre vent'anni"
Sembra un miracolo, ma è una terapia sperimentale andata a buon fine. Si tratta della storia di Aissam Dam, un bambino di undici anni, originario di un paese povero del Marocco. Aissam è nato con una forma rara di sordità congenita, dovuta alla mutazione di un gene chiamato otoferlina, che colpisce circa 200.000 persone in tutto il pianeta. È cresciuto senza sapere come "suonasse" il mondo, comunicando a segni per farsi capire. Poi, un giorno, la sua famiglia si trasferisce in Spagna e lo accompagna da un medico specialista per una visita. Il medico decide per un trattamento speciale, a cui il bambino viene sottoposto ad ottobre dello scorso anno presso il Children Hospital di Philadelphia: Aissam diventa la prima persona a ottenere la terapia genica per sordità congenita. Dopo undici anni, finalmente può sentire. È incantato dai suoni, al punto di dire che non ce n’è uno che non gli piaccia: “Sono tutti belli”.
“Uno studio innovativo”
“È uno studio innovativo”, ha detto il dottor Dylan K. Chan, otorinolaringoiatra pediatrico dell'Università della California, a San Francisco, e direttore del Children's Communication Center. “Non è mai esistito un modo biologico, medico o chirurgico per correggere i cambiamenti biologici sottostanti che causano il mancato funzionamento dell'orecchio interno”.
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Cos’è la terapia genica
La terapia genica consiste in un virus innocuo che trasporta nuovi geni dell'otoferlina in due gocce di liquido, delicatamente iniettate lungo la coclea – la parte interna dell’orecchio che trasmette l’informazione al cervello umano tramite impulsi nervosi –, mentre trasportano i geni alle cellule ciliate (in parole semplici, quelle che catturano i suoni). Non è facile, però, trovare chi è disposto a sottoporsi a questo tipo di trattamento: “Esiste una comunità interna di non udenti che non ritiene di aver bisogno di essere curata", ha affermato il dottor Robert C. Nutt, pediatra comportamentale e dello sviluppo di Wilmington, Carolina del Nord, affetto anche lui da sordità.
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Prospettive future
L’esperienza di Aissam dà speranza alla ricerca nell’ambito della sordità causata da determinati geni: “Sebbene la terapia genica che abbiamo eseguito sul nostro paziente sia servita a correggere un'anomalia in un gene molto raro, questi studi potrebbero aprire le porte a un uso futuro per alcuni degli oltre 150 geni che causano la perdita infantile dell'udito”, ha dichiarato John Germiller, chirurgo e direttore della ricerca clinica del Children's Hospital di Philadelphia. “La terapia genica per la perdita dell'udito è un obiettivo a cui medici e scienziati di tutto il mondo lavorano da oltre vent'anni”.
