Per la prima volta al mondo è stata utilizzata una tecnica sperimentale per trattare la leucemia linfoblastica acuta in una bambina di 13 anni. L'intervento è stato eseguito in Gran Bretagna al Great Ormond Street Hospital for Children (Gosh) in collaborazione con lo University College London (Ucl).
Iscriviti alla nostra newsletter per restare sempre aggiornato
In Gran Bretagna una bambina di 13 anni, Alyssa, è stata sottoposta a una nuova tecnica Car-T sperimentale basata sull'editing del genoma per trattare la leucemia linfoblastica acuta resistente da cui era affetta. Operata al Great Ormond Street Hospital for Children (Gosh), in collaborazione con l’University College London (Ucl), la bambina era già stata operata e trattata con tutte le attuali terapie convenzionali, inclusa la chemioterapia e un trapianto di midollo osseo. Tuttavia la malattia si era ripresentata, ed è stato necessario procedere con il trattamento. Alyssa è stata la prima paziente al mondo a ricevere questa tecnica sperimentale. I risultati sono stati presentati al congresso della Società americana di ematologia (Ash) a New Orleans.
L’operazione
Una volta arruolata nella sperimentazione clinica TvT, nel maggio 2022 Alyssa è stata ammessa all'Unità di trapianto di midollo osseo del Gosh per ricevere le cellule Car-T "universali" ottenute da un paziente sano e donatore volontario. Per utilizzare e modificare queste cellule, è stata utilizzata una nuova tecnologia di editing genetico, sviluppata e progettata da un gruppo di ricercatori dell'Ucl guidato dal professor Waseem Qasim. Questa trasformazione ha permesso di dotare le cellule di 'Car', un recettore dell'antigene chimerico, che consentiva loro di scovare ed eliminare le cellule T cancerose senza attaccarsi a vicenda. Un’operazione molto complessa, in quanto le Car-T sono cellule prelevate dal paziente, o da un altro donatore, che vengono ingegnerizzate in laboratorio per riconoscere e uccidere le cellule cancerose una volta 'reintrodotte' nel paziente. Tuttavia, nel tipo di leucemia di Alyssa, sono state necessarie varie modifiche del Dna, in quanto le cellule T reingegnerizzate finivano per attaccarsi tra loro durante la fase di produzione in laboratorio. Per evitare questo, è stato necessario rimuovere tutti i recettori dalle cellule T del donatore al fine di renderle 'universali'. Oltre questo, per scongiurare che le cellule T riprogrammate si eliminassero tra loro, è stata rimossa anche la proteina Cd7 che le identificava come cellule T. Infine sono state arricchite con l'antigene chimerico che consente di riconoscere le cellule cancerose nemiche. Modifiche tutte possibili grazie all’editing genetico.
approfondimento
Tumore alla prostata, svelato il meccanismo che lo favorisce
Alyssa oggi
A 28 giorni dall’operazione la bambina era in remissione: lì, per ripristinare il sistema immunitario, ha ricevuto un secondo trapianto di midollo osseo. A distanza di sei mesi Alyssa sta meglio, ed è in via di guarigione a casa propria, Leicester, con la famiglia, ma è pronta a tornare a scuola. La bambina, viene riportato, era stata sin dall’inizio pronta all’intervento: "Se lo farò, aumenteranno le conoscenze e questo aiuterà altre persone, quindi lo farò". Secondo il professor Qasim, la storia di Alyssa "dimostra come si possano legare le tecnologie più sofisticate di laboratorio a risultati concreti per i pazienti. E ulteriori applicazioni per altri tipi di leucemia saranno presentate nel 2023".
