Trapianto rene-fegato per curare i pazienti affetti da una rara malattia metabolica
Salute e BenessereLo evidenzia uno studio multicentrico coordinato dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, presentato durante il decimo congresso dell'International Pediatric Transplant Association
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Per curare i pazienti con ‘acidemia metilmalonica' rara malattia metabolica che causa anche insufficienza renale, il trapianto combinato di rene e fegato sarebbe più efficace del solo trapianto di rene. A evidenziarlo uno studio multicentrico coordinato dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, presentato durante il decimo congresso dell'International Pediatric Transplant Association (IPTA).
Lo studio
In collaborazione con 15 grandi centri in Europa, e altri 4 centri negli Stati Uniti, lo studio ha coinvolto 83 pazienti pediatrici. Considerando tutti i pazienti, 26 di questi - pari al 31% -, erano stati sottoposti a trapianto di rene, 24 - ovvero il 29% -, erano stati sottoposti a trapianto di fegato, e 33 - il 40% - ad entrambi i trapianti. Rispetto ai pazienti che avevano ricevuto solo il trapianto di rene, i pazienti sottoposti al trapianto combinato di rene e fegato, o solo di fegato, presentavano livelli di acido metilmalonico più bassi sia nel sangue, che nelle urine. Ugualmente, anche la frequenza delle crisi metaboliche è risultata ridotta negli ultimi due gruppi. “Questi risultati comporteranno la modifica dei programmi di trapianto dei singoli centri per il trattamento della malattia. Il Bambino Gesù ha già modificato la propria strategia e da allora non ha più trapiantato un rene isolato e anche altri centri si stanno allineando", ha spiegato Luca Dello Strologo, responsabile del follow-up del trapianto renale dell'Ospedale.
approfondimento
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Cos’è l’acidemia metilmalonica
L’acidemia metilmalonica è una malattia causata dal malfunzionamento di uno specifico enzima, per il quale l’organismo non riesce ad assimilare le proteine dei cibi. Una condizione che provoca l’accumulo di una sostanza chiamata acido metilmalonico nel sangue. Chi ne è colpito va incontro fin dal periodo neonatale a episodi acuti di scompenso neurometabolico e, nel lungo termine, a insufficienza renale terminale. I pazienti affetti dalla malattia devono seguire una dieta povera di proteine abbinata ad alcuni farmaci al fine di ridurre l’accumulo tossico di acido metilmalonico. Diversamente, nelle forme gravi si ricorre sempre più spesso al trapianto d’organo: in questo caso, si ricorre al trapianto di fegato quando non è presente l’insufficienza renale, viceversa di rene, o combinato di fegato e di rene. In Italia la malattia colpisce circa 2 persone ogni 100mila, per questo è soggetta a screening neonatale obbligatorio.
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