È quanto emerge dai dati preliminare di una sperimentazione clinica di fase III. Il medicinale si sarebbe dimostrato in grado di rallentare la progressione della malattia
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Nuove speranze per chi soffre di distrofia muscolare. In occasione della conferenza annuale di Parent Project Muscular Dystrophy sono stati presentati i dati preliminari di una sperimentazione clinica di fase III (Epidys) condotta sul farmaco givinostat, dai quali emerge che il medicinale sarebbe in grado di rallentare la progressione della malattia. I risultati raggiunti sono stati esposti da Italfarmaco, l’azienda che ha prodotto la molecola su cui si basa la nuova cura.
Gli effetti del farmaco
La sperimentazione clinica di Fase III ha coinvolto 179 bambini con distrofia muscolare di Duchenne, con un’età media di 9 anni, che avevano conservato la capacità di camminare. Dopo 18 mesi dall’inizio del trattamento, i bambini che avevano ricevuto givinostat presentavano una minor progressione della malattia rispetto a quelli a cui era stato somministrato un placebo. In particolare, i pazienti trattati con il farmaco conservavano una maggior agilità nel salire quattro gradini (test impiegato per valutare l’avanzare della malattia), impiegandoci 1,78 secondi in meno rispetto agli altri. Anche sul fronte dei marcatori biologici di progressione della malattia, come l’infiltrazione di tessuto adiposo nel muscolo vasto laterale della coscia, si sono ottenuti dei risultati migliori.
Eugenio Mercuri, ordinario di Neuropsichiatria infantile presso l’Università Cattolica di Roma, ha dichiarato che “i risultati ottenuti dimostrano l’effetto benefico di givinostat nei bambini maschi affetti da distrofia muscolare di Duchenne e forniscono evidenze della sua capacità di rallentare la progressione della malattia”.
Cos’è la distrofia muscolare di Duchenne?
La distrofia muscolare di Duchenne (nota anche con la sigla DMD) è una patologia neuromuscolare a trasmissione recessiva legata al cromosoma X. Causa la degenerazione progressiva dei muscoli scheletrici, lisci e cardiaci, che genera debolezza muscolare diffusa. Si manifesta in forma sintomatica soprattutto nei maschi (le femmine possono comunque essere delle portatrici sane) già dalla prima infanzia e causa problemi alla deambulazione che progrediscono gradualmente, fino a portare alla perdita dell’autonomia. È la più grave tra le distrofie muscolari ed è associata a un’aspettativa di vita non superiore ai 30 anni. Il farmaco givinostat potrebbe portare a un passo avanti decisivo nel suo trattamento, ma per affermarlo con certezza potrebbero essere necessarie altre sperimentazioni.
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