Cellule staminali del sangue, un nuovo cocktail proteico migliora l'editing del loro Dna

L’editing del Dna delle cellule staminali del sangue non è del tutto privo di rischi. Le tecniche attuali possono avere un impatto negativo sul codice genetico delle cellule staminali ematopoietiche, determinando un malfunzionamento della proteina p53, soprannominata “guardiana del genoma”, che agisce come inibitore della crescita cellulare in condizioni patologiche. Quando non svolge il suo lavoro correttamente può determinare la formazione di vari tumori. I risultati di un nuovo studio, condotto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon, aprono le porte a un editing genetico del Dna delle cellule staminali del sangue più sicuro e alla cura di molte patologie, tra cui le immunodeficienze primitive.

Il risultato ottenuto

Sotto la guida di Luigi Naldini, i ricercatori hanno capito come superare l’impatto negativo del taglio del Dna sulle cellule staminali ematopoietiche, agendo proprio sulla proteina p53, essenziale per la regolazione della proliferazione cellulare. Tramite un inedito cocktail proteico, somministrato durante l’editing genico, il team è riuscito a bloccarne temporaneamente l’azione, migliorando notevolmente l’efficienza del processo correttivo. “Il nostro è un risultato importante nel percorso verso l’applicazione clinica in malattie per cui la terapia genica tradizionale non è indicata, perché quello da correggere è un gene delicato”, spiega Naldini. “In questi casi l’editing genetico offre la possibilità di correggere il gene nella sua sede naturale, mantenendone la regolazione fisiologica. E la medicina di precisione è proprio questo: disegnare strategie terapeutiche su misura”, prosegue il direttore dell’istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget).

Gli enti coinvolti nello studio

Lo studio è stato finanziato dalla Fondazione Telethon, dal programma Horizon 2020 dell’Unione Europea, dal ministero della Salute e dal ministero della Ricerca Scientifica italiani, oltre che dalla Fondazione Louis-Jeantet di Ginevra, che nel 2019 ha conferito al direttore dell’SR-Tiget il  suo premio per la medicina traslazionale. L’applicazione della tecnologia oggetto dello studio al trattamento di alcune malattie genetiche sarà condotta nell’ambito di una alleanza strategica tra SR-Tiget e Genespire.