Taglia incolla del Dna: c’è la prima sperimentazione su corpo umano
Salute e BenessereLa tecnica nota come Crispr-Cas è stata utilizzata da un team dell’Università dell’Oregon per riparare in un paziente una mutazione genetica responsabile di una rara forma di cecità incurabile. Se positivi, i risultati potrebbero aprire a una nuova era della medicina
Dopo diversi esperimenti condotti in passato sugli animali, ma persino sulle cellule di lievito di birra, la tecnica del taglia incolla del Dna, anche detta Crispr-Cas, è stata utilizzata per la prima volta all’interno di un corpo umano. Il debutto di questa terapia sperimentale nell’uomo si deve a un team del Caesy Institute, parte dell’Univeristà dell’Oregon, che ha iniettato nell’occhio di un paziente un virus non dannoso in grado di riparare la mutazione responsabile di una forma piuttosto rara di cecità per la quale non esistevano cure.
Un virus fattorino per riparare il Dna
L’amaurosi congenita di Leber (Acl) è una distrofia della retina che porta alla cecità, dovuta a una mutazione del gene CEP290. Le dimensioni eccessive di quest’ultimo, però, rendevano impossibile l’utilizzo della terapia genica tradizionale, che prevede l’inserimento di una copia corretta del gene all’interno della cellula malata. Come descritto sulla rivista Nature, per aggirare il problema e curare il paziente affetto dalla malattia ereditaria i ricercatori hanno quindi deciso di ricorrere a un virus innocuo che ha svolto la funzione di “fattorino”, venendo iniettato nell’occhio ed essendo in grado di trasportare le cosiddette forbici molecolari necessarie per applicare il taglia incolla del Dna. In particolare, questa strumentazione è entrata in azione una volta che il vettore virale ha raggiunto i fotorecettori della retina, laddove è stata corretta la mutazione del gene CEP290.
Il futuro del taglia incolla del Dna
Potrebbe essere necessario fino a un mese per verificare gli eventuali effetti positivi del primo taglia incolla del Dna applicato sulle cellule in vivo di un paziente, e non su quelle coltivate in provetta. Se i ricercatori riuscissero a ottenere i benefici sperati, il risultato segnerebbe un passo avanti importantissimo in ambito di editing genetico, dando il là al prosieguo del progetto Brilliance dell’Università dell’Oregon, che prevede che la Crispr-Cas sia sperimentata su altri 17 pazienti. Charles Albright di Editas Medicine, azienda che cura la sperimentazione insieme all’ateneo statunitense, ha spiegato al Guardian che questa terapia “potrebbe portare a un nuovo set di farmaci che possono essere introdotti nel corpo e modificare il Dna”.
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