È stato condotto su una paziente trentacinquenne del Sarah Cannon Research Institute di Nashville, nel Tennessee. L’effettiva efficacia del trattamento potrà essere valutata solo tra alcuni mesi
Come riportato dal sito della radio pubblica National Public Radio (Npr), negli Stati Uniti è stata utilizzata per la prima volta la tecnica Crispr di editing genetico per curare l’anemia falciforme, una patologia ereditaria dovuta a un difetto genetico che determina la produzione di globuli rossi imperfetti, la cui forma irregolare ricorda una falce. Il test è stato condotto su una paziente trentacinquenne del Sarah Cannon Research Institute di Nashville, nel Tennessee. L’effettiva efficacia del trattamento potrà essere valutata solo tra alcuni mesi.
Lo svolgimento del test
Nel corso del test, coordinato dalle compagnie private Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics, gli esperti hanno estratto delle cellule staminali dal midollo osseo della paziente e le hanno trattate per indurle a produrre una proteina assente nell’organismo di chi soffre di anemia falciforme. Una volta ‘corrette’, le cellule sono state reinfuse. Nei prossimi mesi gli esperti valuteranno se la produzione della proteina sarà sufficiente a contrastare il difetto genetico. “È esaltante vedere che potremmo essere vicinissimi a una terapia efficace per i pazienti con l'anemia falciforme”, dichiara David Altshuler, ricercatore di Vertex. L’esperto spera che la tecnica Crispr possa aiutare chi soffre del difetto genetico a condurre una vita migliore. Nei prossimi mesi il test sarà ripetuto su altri 44 pazienti di età compresa tra i 18 e i 35 anni, che saranno arruolati in diversi centri negli Stati Uniti, in Canada e in Europa. In passato la tecnica era già stata utilizzata in esperimenti su pazienti per una serie di malattie, dal cancro alla talassemia.
La tecnica Crispr nello spazio
Lo scorso maggio la Nasa ha rivelato che sulla Stazione Spaziale Internazionale (Iss) sono iniziati i primi esperimenti con la tecnica Crispr su alcune cellule del lievito di birra: l’obiettivo è studiare gli effetti dell’esposizione ai raggi cosmici sul genoma umano, in modo da trovare possibili soluzioni in vista dei futuri viaggi verso la Luna e Marte.