Scoperto un nuovo farmaco per curare tre malattie rare

2' di lettura

Il medicinale, che presto dovrebbe essere disponibile anche in Italia, è risultato efficace per bloccare patologie auto-infiammatorie caratterizzate da febbre frequente. Il trial clinico mondiale coordinato dai responsabili di Reumatologia del Bambino Gesù di Roma

Un nuovo farmaco è risultato efficace per bloccare tre malattie auto-infiammatorie rare. Scoperte di recente, fanno parte di un gruppo di patologie caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione. L’efficacia del farmaco è stata valutata con una sperimentazione clinica mondiale coordinata dai medici della Reumatologia dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine. Il farmaco dovrebbe essere presto disponibile anche in Italia.

Le tre malattie: Fmf, Mkd e Traps

Le tre malattie sono la febbre mediterranea familiare (Fmf), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps). La Fmf è la più diffusa delle tre, nasce geneticamente in Medio Oriente ed è ben nota all'interno del bacino del Mediterraneo. Le altre due sono malattie molto rare, definite di recente. I bambini e gli adulti colpiti da queste patologie presentano episodi febbrili ricorrenti, con una frequenza che varia da una volta ogni 15 giorni a una ogni qualche mese, insieme ad artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei.

Coinvolti 181 pazienti

In tutte e tre le malattie è coinvolta l'interleuchina 1, una molecola legata all'infiammazione. Sulla base di questa considerazione è stato progettato il test, in cui è stato usato un anticorpo specifico. Lo studio ha coinvolto 181 pazienti provenienti da 59 istituti di 15 Paesi. In tutti e tre i casi di malattie, gli episodi febbrili si sono ridotti a uno all'anno. “I risultati dello studio – ha spiegato Fabrizio De Benedetti, responsabile di Reumatologia dell'ospedale romano e coordinatore mondiale del trial clinico – in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione sia dall'Ema (Agenzia europea del farmaco), sia dall'Fda (Food and drug administration)”.

Leggi tutto
Prossimo articolo

Aggiungi Sky TG24 al tuo Homescreen

Clicca l'icona e seleziona

"Aggiungi a Schermata Home"

Aggiungi Sky TG24 al tuo Homescreen

Clicca l'icona e seleziona

"Aggiungi a Home"