Scoperto un nuovo farmaco per curare tre malattie rare

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Il medicinale, che presto dovrebbe essere disponibile anche in Italia, è risultato efficace per bloccare patologie auto-infiammatorie caratterizzate da febbre frequente. Il trial clinico mondiale coordinato dai responsabili di Reumatologia del Bambino Gesù di Roma

Un nuovo farmaco è risultato efficace per bloccare tre malattie auto-infiammatorie rare. Scoperte di recente, fanno parte di un gruppo di patologie caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione. L’efficacia del farmaco è stata valutata con una sperimentazione clinica mondiale coordinata dai medici della Reumatologia dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine. Il farmaco dovrebbe essere presto disponibile anche in Italia.

Le tre malattie: Fmf, Mkd e Traps

Le tre malattie sono la febbre mediterranea familiare (Fmf), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps). La Fmf è la più diffusa delle tre, nasce geneticamente in Medio Oriente ed è ben nota all'interno del bacino del Mediterraneo. Le altre due sono malattie molto rare, definite di recente. I bambini e gli adulti colpiti da queste patologie presentano episodi febbrili ricorrenti, con una frequenza che varia da una volta ogni 15 giorni a una ogni qualche mese, insieme ad artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei.

Coinvolti 181 pazienti

In tutte e tre le malattie è coinvolta l'interleuchina 1, una molecola legata all'infiammazione. Sulla base di questa considerazione è stato progettato il test, in cui è stato usato un anticorpo specifico. Lo studio ha coinvolto 181 pazienti provenienti da 59 istituti di 15 Paesi. In tutti e tre i casi di malattie, gli episodi febbrili si sono ridotti a uno all'anno. “I risultati dello studio – ha spiegato Fabrizio De Benedetti, responsabile di Reumatologia dell'ospedale romano e coordinatore mondiale del trial clinico – in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione sia dall'Ema (Agenzia europea del farmaco), sia dall'Fda (Food and drug administration)”.

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