Mieloma, a marzo si è celebrato il Myeloma Action Month: a che punto è la ricerca medica

Sintomi e cause del mieloma

Alcuni pazienti affetti da mieloma non presentano alcun sintomo e ricevono la diagnosi in seguito a esami fatti per altri motivi (mieloma smouldering). Esistono però alcuni segnali a cui prestare attenzione: il sintomo più comune è il dolore alle ossa localizzato soprattutto a livello della colonna vertebrale, dell'anca e del costato, insieme a sintomi di anemia e ipercalcemia. Le cause della malattia non sono note. Esistono dei fattori esterni che possono aumentare il rischio di sviluppare il mieloma, tra cui l’età (la maggioranza dei casi viene diagnosticata a circa 70 anni) e il genere (gli uomini sono più colpiti) e l’etnia (gli afroamericani sono colpiti più frequentemente dei caucasici). La malattia ha un andamento caratterizzato dall’alternarsi di fasi di remissione di malattia indotta dalle terapie anti-mieloma e fasi di malattia caratterizzata da maggior aggressività e fragilità del paziente e una resistenza ai farmaci.

Le terapie contro il mieloma

Esistono diverse classi di farmaci che possono essere usate per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo, dai chemioterapici classici agli inibitori del proteasoma e agenti immunomodulanti, fino ad arrivare alle immunoterapie con anticorpi monoclonali, introdotte da una decina di anni: alcune di queste possono essere somministrate per via sottocutanea, portando benefici in termini di qualità di vita per pazienti e caregiver e di gestione delle risorse nelle strutture. Inoltre, per i pazienti con malattia refrattaria recidivata sono disponibili anche terapie più recenti, come gli anticorpi bispecifici – anch’essi a somministrazione sottocutanea - che determinano l’eliminazione delle cellule tumorali da parte del sistema immunitario, legandosi contemporaneamente ai linfociti T e alle cellule tumorali distruggendole. Si tratta di farmaci “pronti all’uso” che possono essere somministrati anche in caso di malattia in rapida progressione.

La ricerca scientifica oggi permette da un lato di diagnosticare la malattia in modo accurato e, di conseguenza, trattare i pazienti in modo più efficace, migliorandone anche la prospettiva di vita, dall’altro di avere a disposizione nuovi farmaci che cambiano l’approccio terapeutico, permettendo ai medici di orientare la scelta terapeutica per ciascun paziente non solo sulla base dell’efficacia, ma anche su altri fattori come, ad esempio, la praticità della via di somministrazione, o la possibilità di sospendere il trattamento in determinate condizioni. In ultima analisi, la ricerca scientifica ha un ruolo centrale ed ha l’obiettivo di cronicizzare la malattia.

Nuove opportunità di trattamento sono ad esempio costituite dalle terapie cellulari a base di CAR-T (Chimeric Antigens Receptor Cells-T), che agiscono direttamente sul sistema immunitario del paziente per renderlo in grado di riconoscere e distruggere in maniera selettiva le cellule tumorali. La terapia CAR-T si basa sulla “riprogrammazione” del sistema immunitario del paziente, dove i linfociti T vengono prelevati, ingegnerizzati mediante introduzione di un gene che produce il recettore chimerico per un antigene espresso sulla superficie delle cellule cancerose, come il BCMA (B-cell maturation antigene), e quindi re-infusi al paziente.

“Essenziale sviluppare soluzioni terapeutiche innovative”

“Quando parliamo di innovazione in una malattia come il mieloma multiplo è fondamentale sottolineare i passi avanti raggiunti dalla ricerca”, ha detto Alessandra Baldini, direttrice medica di Innovative Medicine di Johnson & Johnson Italia. “Oggi non possiamo prescindere dalla medicina personalizzata nel percorso di cura di questa patologia: possiamo modulare la durata dei trattamenti e, ove il quadro clinico lo consenta in pazienti selezionati, prevedere soluzioni ‘one shot' come le terapie CAR‑T. Per noi di Johnson & Johnson è essenziale sviluppare soluzioni terapeutiche innovative che diano risposte concrete ai bisogni dei pazienti e ne migliorino la qualità di vita”.

Elena Zamagni, Professore Associato di Ematologia dell’Istituto di Ematologia 'L. e A. Seràgnoli' dell’IRCCS AOU S. Orsola-Malpighi di Bologna, ha spiegato che “i tumori del sangue hanno sempre rappresentato il terreno fertile per l’innovazione terapeutica in ambito oncologico. Grazie all’innovazione terapeutica che ha portato in Italia novità in tutte le linee di trattamento nel mieloma, dagli anticorpi monoclonali, passando per gli anticorpi bispecifici, sino all’introduzione di un numero sempre più crescente di terapie a base di CAR-T,  oggi non inseguiamo più la guarigione clinica, ma puntiamo ad una cura funzionale, ovvero garantire una condizione in cui la malattia è tenuta sotto controllo a lungo termine, permettendo al paziente di vivere una vita il più possibile normale”.