Ema, via libera alla prima terapia genica per il trattamento dell'emofilia B
Salute e BenessereVia libera all’immissione in commercio di Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) in tutta l'Unione Europea. Classificata come rara e debilitante, l’emofilia B è la seconda tipologia più diffusa di emofilia
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L’Ema, l’Agenzia europea del farmaco, ha dato il via libera all’immissione in commercio di Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), ossia la prima terapia genica per il trattamento dell'emofilia B, grave e moderatamente grave, negli adulti. L’autorizzazione è stata rilasciata in tutta l’Unione Europea. L’emofilia B, si legge nella nota dell’Ema, è "una malattia ereditaria caratterizzata da una maggiore tendenza al sanguinamento a causa di una carenza parziale o completa del fattore IX della coagulazione, una proteina necessaria per produrre coaguli di sangue per fermare il sanguinamento. La carenza del fattore IX è il risultato di mutazioni del rispettivo gene del fattore di coagulazione". Classificata come rara e debilitante, questa colpisce circa 1 neonato ogni 20-50mila neonati maschi.
Come funziona la terapia
Basato su un virus modificato, il principio attivo del trattamento, somministrato in un’unica infusione, contiene alcune copie del gene responsabile della produzione del fattore IX, proteina che viene a mancare nei malati. Questo, una volta inoculato, viene trasportato al fegato del paziente: qui il gene viene assorbito dalle cellule epatiche, iniziando a produrre il fattore IX. Gli episodi di sanguinamento vengono così limitati. Una buona notizia per coloro che soffrono di emofilia B. Ricorda ancora l’Ema, infatti, che gli "episodi di sanguinamento prolungato nei pazienti con emofilia B possono portare a gravi complicazioni, come sanguinamento nelle articolazioni, nei muscoli o negli organi interni, compreso il cervello".
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Le altre raccomandazioni Ema
Recentemente, l’Ema ha raccomandato la revoca delle autorizzazioni all'immissione in commercio nell'Ue per i medicinali contenenti folcodina, utilizzati per il trattamento di tosse secca, raffreddore e influenza. L’Agenzia ha spiegato, infatti, che sono emersi diversi problemi di salute per chi li ha assunti. L’Ema ha invitato gli operatori sanitari a prendere in considerazione alternative terapeutiche appropriate, e a consigliare ai pazienti di interrompere l'assunzione di medicinali contenenti folcodina. La folcodina è un oppioide utilizzato dagli anni '50 negli adulti e nei bambini come sedativo della tosse secca. Agisce direttamente sul cervello, riducendo i segnali nervosi che vengono inviati ai muscoli coinvolti nella tosse. Solitamente è commercializzata sotto forma di sciroppi o soluzioni orali con vari nomi commerciali, tra cui Dimetane, Biocalyptol e Broncalene.
