Efficace nelle fasi precoci della malattia, il farmaco è stato messo a punto dai ricercatori della Fondazione Irccs Istituto Neurologico Carlo Besta e dell’l’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri
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I ricercatori della Fondazione Irccs Istituto Neurologico Carlo Besta, in collaborazione con l’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, hanno testato l’efficacia di una nuova molecola contro l’Alzheimer che, se somministrata per via intranasale nelle fasi precoci della malattia, può inibire l’accumulo della proteina beta amiloide, proteggendo così i neuroni dai suoi effetti tossici. I risultati della sperimentazione sono stati pubblicati sulla rivista Molecular Psychiatry e potrebbero aprire la strada allo sviluppo di un nuovo farmaco a basso costo per questa malattia, abbastanza comune in età avanzata e tutt’ora incurabile.
I ricercatori hanno scoperto l’esistenza di una variante naturale della proteina beta amiloide, capace di proteggere i soggetti portatori dallo sviluppo della malattia. Basandosi su di essa hanno sintetizzato la nuova molecola utilizzata nello studio. Si tratta di un piccolo peptide formato da sei amminoacidi.
Il funzionamento del farmaco
Fabrizio Tagliavini e Giuseppe Di Fede, due neurologi dell’Istituto Neurologico Carlo Besta, spiegano che “gli esperimenti hanno dimostrato che la somministrazione intranasale del peptide, in una fase precoce della malattia, è efficace nel proteggere le sinapsi dagli effetti neurotossici della beta amiloide, oltre che nell’inibire la formazione di aggregati della stessa proteina, responsabili di gran parte dei danni cerebrali nell’Alzheimer, e nel rallentare il deposito di beta amiloide sotto forma di placche nel cervello. Inoltre, il trattamento sembrerebbe non indurre eventi collaterali che derivano da un’anomala attivazione del sistema immunitario, riscontrati in altre potenziali per l’Alzheimer. Questi effetti multipli costituiscono pertanto una combinazione apparentemente vincente nell’ostacolare lo sviluppo della malattia nei topi”.
Mario Salmona, biochimico dell’Istituto Mario Neri, aggiunge che “gli ulteriori vantaggi di questa strategia riguardano i bassi costi di produzione del piccolo peptide, in confronto agli elevatissimi costi di altri approcci terapeutici potenziali per l’Alzheimer come gli anticorpi monoclonali, la semplicità e la scarsa invasività del trattamento per via intranasale, peraltro già usato con successo per altre categorie di farmaci”.
