Anemia falciforme: in Italia la prima terapia contro le crisi vaso-occlusive

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L'Aifa ha approvato la rimborsabilità di crizanlizumab di Novartis per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a sedici anni che abbiano presentato almeno due episodi nel corso dei dodici mesi precedenti

È arrivato l'ok dell'Aifa alla prima terapia mirata per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi.
L'agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di Adakveo (crizanlizumab) di Novartis per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a sedici anni che abbiano presentato almeno due episodi nel corso dei dodici mesi precedenti.

Come si somministra

Crizanlizumab, al quale Aifa ha riconosciuto il requisito dell'innovatività condizionata, può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide o come monoterapia nei pazienti per i quali questa terapia è inappropriata o inadeguata. "Crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi medici perché potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate standard", ha sottolineato Lucia De Franceschi, professoressa associata di Medicina Interna, AOUI Verona ed Università degli Studi di Verona. L'ok dell'Aifa arriva in seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia Europea del Farmaco (Ema) e all'approvazione da parte della stessa Ema.

Anemia falciforme: numeri

L'anemia falciforme è una patologia considerata rara in Italia a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi, che in Europa colpisce circa 50mila persone. Nella Penisola, i pazienti con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800, ma secondo le stime degli esperti il numero effettivo potrebbe essere pari a circa il doppio. Come spiegato dall'Istituto superiore di sanità, si tratta di una patologia con un forte impatto sulla qualità della vita, caratterizzata dall'alterazione della forma e proprietà fisiche dei globuli rossi e da una maggior aderenza delle diverse cellule del sangue rispetto al solito. Questo comporta delle crisi acute ricorrenti ed imprevedibili di occlusione vascolare dolorosa, chiamate anche crisi vaso-occlusive.

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