Il trattamento prevede una sola somministrazione per intervenire sul difetto genetico e sarà reso disponibile per tutti i bimbi affetti da Sma1 sotto i 13,5 kg di peso
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità della terapia genica Zolgensma a carico del Servizio sanitario nazionale (SSN) per tutti i bambini affetti da Sma1 sotto i 13,5 kg di peso. Si tratta della prima terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, già approvata (nel 2019) dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA) per i bimbi con meno di due anni di età.
Il via libera definitivo, annunciato dalla stessa Aifa in una nota, è arrivato a conclusione di un processo iniziato nel maggio 2020, con l’istanza negoziale presentata dall’azienda sviluppatrice Novartis.
Una sola somministrazione
La terapia offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da Sma1 e prevede una sola somministrazione per intervenire sul difetto genetico.
"A novembre 2020, dopo che la Commissione Tecnico Scientifica di Aifa (CTS) aveva valutato come innovativa questa terapia, era stato deciso di ammetterla alla rimborsabilità per i bambini fino ai sei mesi di età alla luce degli importanti benefici attesi. In parallelo si è sviluppata la rigorosa negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi (CPR) per giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il SSN", precisa l'Aifa nella nota.
Inoltre, i termini dell'accordo siglato con l'azienda farmaceutica Novartis prevedono che la società metta a disposizione il medicinale a titolo gratuito all'interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg, per poter avere a disposizione ulteriori dati su questi pazienti.
Atrofia muscolare spinale: cos'è
La Sma è una malattia genetica rara causata da una mutazione nel gene di sopravvivenza del motoneurone 1 (SMN1), che, come spiegato dall'Istituto Superiore di Sanità, determina un deficit della proteina SMN, essenziale per la sopravvivenza dei motoneuroni.
Solo in Italia si stima che ogni anno nascano circa 40/50 bambini con la SMA, principale causa genetica di morte.
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