Leucemia, nuove speranze dalle cellule CARCIK: malattia scomparsa nell’86% dei pazienti

Salute e Benessere

I risultati della ricerca, coordinata dal Centro di emato-oncologia pediatrica della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la Mamma (in collaborazione dell'Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo), sono stati pubblicati sulla rivista The Journal of Clinical Investigation

Le cellule ingegnerizzate CARCIK potrebbero aiutare chi soffre di leucemia linfoblastica acuta a guarire. È quanto è emerso da un nuovo studio clinico italiano, durante il quale queste cellule hanno dimostrato un’attività antitumorale molto promettente: infatti, fra i pazienti trattati con la dose più alta, quasi l’86% (sei su sette) ha risposto al trattamento con una scomparsa completa del tumore. I risultati della ricerca, coordinata dal Centro di emato-oncologia pediatrica della Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la Mamma (in collaborazione dell'Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo), sono stati pubblicati sulla rivista The Journal of Clinical Investigation.

Le caratteristiche delle cellule CARCIK

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Le CARCIK sono particolari cellule CAR-T ottenute a partire dalle cellule del sistema immunitario di donatori sani e modificate in laboratorio in modo da potenziare la loro capacità di riconoscere e uccidere le cellule tumorali. Nel corso dello studio sono state somministrate a pazienti pediatrici e adulti affetti da leucemia linfoblastica acuta che hanno avuto una recidiva dopo il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. I risultati ottenuti sono stati positivi: le cellule CARCIK si sono rivelate in grado di espandersi e persistere a lungo nell’organismo. Sono dotate, inoltre, di un’attività antitumorale molto promettente, associata a un buon profilo di sicurezza. Tra i primi autori dello studio ci sono Chiara Magnani, ricercatrice della Fondazione Tettamanti e Giuseppe Gaipa, responsabile del Laboratorio di Terapia Cellulare e Genica Stefano Verri. Gli esperti sono stati coordinati da Andrea Biondi, direttore della Clinica pediatrica dell’Università Milano Bicocca e direttore scientifico della Fondazione Tettamanti, e da Alessandro Rambaldi, direttore del Dipartimento ematologia-oncologia Ospedale Papa Giovani XXIII di Bergamo.

 

Lo svolgimento dello studio

Per verificare l’efficacia delle cellule CARCIK nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta, i ricercatori ne hanno testati quattro diversi dosaggi in tredici pazienti, di cui quattro pediatrici e nove adulti. Tutti i partecipanti allo studio erano già stati sottoposti senza successo a diverse linee di terapia e ad almeno un trapianto allogenico di cellule staminali, dopo il quale la malattia aveva recidivato. Dopo quattro settimane dalla somministrazione delle cellule CARCIK, in sei dei sette pazienti trattati con le dosi più alte si è verificata una scomparsa completa del tumore; inoltre, cinque di essi hanno raggiunto la negatività della malattia minima residua. Questo parametro rappresenta la piccola quantità di cellule leucemiche che può rimanere nell’organismo dopo la terapia e che con il passare del tempo potrebbe portare a una recidiva della malattia. La maggior parte dei pazienti che hanno risposto al trattamento era ancora in remissione dopo una media di sei mesi dall'infusione e le cellule CARCIK ad essi somministrate si sono espanse in modo robusto e hanno mostrato di persistere nell'organismo fino a 10 mesi.

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