Pisa, riuscito trapianto midollo su bimba affetta da malattia rara

Cronaca
La tecnica del trapianto di staminali consente di dare una possibilità di guarigione anche ai pazienti che non dispongono di donatori compatibili (foto: archivio Getty Images)
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La bambina avrebbe ottenuto un recupero completo delle funzioni ematologiche, danneggiate dalla patologia genetica grazie ad una tecnica innovativa che prevede l’utilizzo di cellule staminali

È riuscito il trapianto di midollo a Pisa su una bambina affetta da una malattia genetica rara dalla prognosi trattabile solo con trapianto di cellule staminali. La piccola è attualmente in buone condizioni di salute e questo rende ottimista tutto lo staff sanitario che l’ha seguita, nonostante il percorso post-operatorio sia ancora lungo.

Il trapianto di staminali

La bambina, originaria del Marocco e affetta da trombocitopenia congenita amegacariocitica, una malattia rara quasi sempre fatale, è arrivata circa un anno fa a Pisa, all’Ospedale Santa Chiara nell’Unità operativa di Oncoematologia pediatrica. A seguito dell’inquadramento diagnostico, è emerso che non disponeva di donatori compatibili tra familiari e volontari delle banche di midollo osseo. Per questa ragione lo staff sanitario ha deciso di ricorrere, nel novembre scorso, ad un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ovvero quelle da cui hanno origine tutte le cellule del sangue, utilizzando le cellule di uno dei due genitori, in questo caso il padre, compatibile al 50% con la figlia. Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche è una procedura complessa che comporta sempre il rischio di mortalità o di sviluppo di altre patologie, ma è apparsa ai medici una strada da tentare comunque per garantire qualche possibilità curativa in più.

Una tecnica innovativa

Visti i rischi che comportava il trapianto, lo staff sanitario ha deciso di eliminare dalle staminali le cellule dannose, responsabili di complicazioni legate all’aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente e lasciare, invece, elevate quantità di linfociti e cellule “Natural Killer” capaci di proteggere la bambina di infezioni più severe. Già dopo 15 giorni dal trapianto la piccola ha ottenuto un recupero completo della funzione ematologica. Ciò ha consentito una dimissione precoce e ad oggi non sono emerse complicazioni degne di nota. A Pisa questa tecnica innovativa è stata utilizzata su 23 pazienti affetti da malattie rare che, pur non disponendo di donatori compatibili, hanno potuto beneficiare lo stesso di una possibilità di guarigione definitiva.

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