Creati in Italia i primi cervelli in miniatura per studiare la Sindrome dell'X Fragile
Salute e BenessereI risultati, pubblicati sulla rivista Cell Death and Disease, sono il frutto di una collaborazione tutta italiana fra Istituto Italiano di Tecnologia e Sapienza Università di Roma
Un team di ricercatori italiani ha sviluppato in laboratorio dei cervelli in miniatura per lo studio della Sindrome dell’X Fragile, una delle più diffuse patologie genetiche responsabili di ritardo mentale. Si tratta di un risultato primo nel suo genere che apre la strada a un nuovo filone di ricerca atto a sviluppare nuove terapie efficaci contro questa patologia, oltre al riposizionamento dei farmaci già in uso. Lo studio, pubblicato sulla rivista Cell Death and Disease, è il risultato di una collaborazione tutta italiana fra Istituto Italiano di Tecnologia (IIT) e Sapienza Università di Roma. "Ad oggi questo lavoro è il primo a dimostrare la possibilità di studiare la sindrome dell'X Fragile in organoidi cerebrali e suggerisce che questa piattaforma sperimentale possa essere applicata per modellizzare in vitro la Sindrome dell'X Fragile", ha spiegato Silvia Di Angelantonio, ricercatrice IIT e docente della Sapienza.
Lo studio nel dettaglio
Nel corso dello studio, il team di ricerca, partendo da cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), è riuscito a ottenere colture cellulari classiche (2D) e organoidi cerebrali (3D) che riproducono in vitro alcune caratteristiche tipiche della Sindrome dell’X Fragile, una malattia genetica causata dalla mutazione del gene FMR1 sul cromosoma X, che causa di disabilità cognitiva, problemi di apprendimento e relazionali.
Utilizzando questi organoidi cerebrali, i ricercatori sono riusciti a studiare il meccanismo molecolare della patologia e ad analizzare il ruolo della proteina FMRP nello sviluppo del cervello umano. “L’uso di organoidi umani per lo studio di malattie come la Sindrome dell’X Fragile presenta notevoli vantaggi per la comprensione dei meccanismi molecolari che ne sono alla base”, ha spiegato Alessandro Rosa, ricercatore affiliato presso il centro IIT – Center for Life Nano & Neuro-Science e docente della Sapienza.
"La disponibilità di organoidi derivati da cellule umane crea i presupposti per la identificazione di farmaci migliori e, in un futuro prossimo, di terapie sempre più personalizzate sulle necessità del malato", ha concluso Angelo Reggiani, coordinatore del laboratorio D3Validation dell'IIT.
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