Leucemia mieloide acuta: scoperto un nuovo possibile bersaglio terapeutico. Lo studio

Salute e Benessere

I ricercatori del Wellcome Sanger Institute hanno identificato una specifica mutazione genetica che sarebbe collegata alle prognosi negative della malattia. I risultati dello studio sono descritti su Nature Communications

I ricercatori del Wellcome Sanger Institute hanno individuato un possibile nuovo bersaglio terapeutico contro la leucemia mieloide acuta, un particolare tipo di tumore del sangue che si sviluppa a partire dal midollo osseo e che progredisce velocemente. Come descritto sulle pagine della rivista specializzata Nature Communications, il team di ricerca ha scoperto una specifica mutazione genetica che sarebbe collegata alle prognosi negative della malattia. Questa mutazione provoca una perdita di funzione del gene Cux1 sul cromosoma 7q: un effetto osservato in diversi tumori, ma che in questa forma di cancro sarebbe legato a una prognosi sfavorevole.
Questa "vulnerabilità" secondo gli autori dello studio potrebbe essere sfruttata per il trattamento mirato di questi tumori a prognosi sfavorevole.

Lo studio nel dettaglio

Nel corso dello studio, il team di ricerca, utilizzando la tecnologia di modifica genetica  Crispr/Cas9, ha dimostrato che la mancanza di funzionamento di Cux1 porta a una maggiore espressione del gene Cflar, che codifica per una proteina che "ostacola" l'apoptosi, ovvero la morte cellulare programmata. Questo processo potrebbe offrire alle cellule cancerose mutate un potenziale mezzo per eludere la morte cellulare e propagarsi. Secondo gli autori, colpire Cflar o percorsi dell'apoptosi, cioè dei meccanismi di morte cellulare, può essere un potenziale trattamento futuro contro questo tipo di leucemia. "La leucemia mieloide acuta è una malattia devastante, che è attualmente difficile da trattare, specialmente nei casi caratterizzati da lesioni genetiche", ha spiegato Chi Wong, autore senior della ricerca. "Questo nuovo studio fornisce prove che potrebbero essere utilizzate per aiutare a sviluppare un nuovo trattamento mirato per alcune persone che convivono con leucemia mieloide acuta, offrendo speranza a questo gruppo di pazienti che purtroppo hanno maggiori probabilità di avere una prognosi sfavorevole. Attualmente, non ci sono farmaci clinicamente approvati che prendono di mira la Cflar", ha concluso il ricercatore.

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