Il composto permetterebbe di tenere sotto controllo la proteina NKCC1, responsabile di queste condizioni neurologiche. Gli studi sull’uomo potrebbero iniziare in meno di due anni
Un composto chimico messo a punto dai ricercatori dell'Istituto Italiano di Tecnologia (Iit) di Genova potrebbe diventare un farmaco utile al trattamento di autismo, sindrome di Down e altre condizioni neurologiche. I test animali hanno dimostrato l'efficacia nel migliorare le difficoltà cognitive, di interazione sociale e i comportamenti ripetitivi, tipici di tali disturbi. Il risultato è stato pubblicato sulla rivista Chem.
Il nuovo farmaco
Al centro delle nuove scoperte c’è la possibilità di tenere sotto controllo la proteina NKCC1 - che trasporta nel cervello diverse sostanze, tra le quali gli ioni di cloro - e regolarne la corretta concentrazione. Quando ci troviamo in presenza di un soggetto affetto da sindrome di Down, autismo ed epilessia, infatti, la concentrazione di queste sostanze nel cervello risulta alterata a causa della funzione anomala di NKCC1. La ricerca ha dimostrato che i nuovi composti possono bloccare la proteina senza effetti collaterali indesiderati.
La strada per arrivare al farmaco finale, comunque, resta ancora lunga, nonostante secondo Marco De Vivo - a capo del Molecular Modeling and Drug Discovery Laboratory dell'Iit - gli studi sull’uomo “potrebbero iniziare in meno di due anni". "Quest'ulteriore passaggio, prevede ancora tanto lavoro e la necessità di fondi aggiuntivi. Così stiamo anche pianificando di lanciare una nuova start-up dedicata al progetto", conclude.
La squadra di ricerca
I ricercatori dell’Iit sono stati guidati da Laura Cancedda, a capo del Brain Development and Disease Laboratory dell'Iit e assistant scientist presso il Dulbecco Telethon Institute e Marco De Vivo. Vi hanno partecipato Annalisa Savardi e Marco Borgogno. Hanno beneficiato di alcuni finanziamenti del Consiglio europeo della ricerca (Erc) e della Fondazione Telethon. "I risultati entusiasmanti arrivano in un momento in cui la ricerca di nuovi farmaci per le neuroscienze al livello industriale fatica a individuare nuove classi di molecole efficaci – dichiara Cancedda – e dopo diversi anni di lavoro all'Iit sulla funzione e l'inibizione della proteina NKCC1".
