I genitori della bimba pugliese di 9 mesi affetta da SMA di tipo 1 hanno promosso sul Web una campagna di raccolta fondi da 2,1 milioni di euro per acquistare lo Zolgensma, un farmaco da 2 milioni di dollari che darebbe alla figlia una speranza
Una raccolta fondi da oltre 2 milioni di euro per acquistare lo Zolgensma, il farmaco più costoso del mondo, che potrebbe dare una speranza alla piccola Melissa. Promotori della campagna di crowdfunding, ospitata dalla piattaforma GoFundMe, sono Rossana Messa e Pasquale Nigri, la mamma e il papà della bimba di 9 mesi affetta da SMA di tipo 1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale.
La storia di Melissa
“Il 25 novembre compirà 9 mesi” si legge nella pagina di presentazione della campagna chiamata “Un futuro per Melissa”. “A 6 mesi e 28 giorni le hanno diagnosticato la SMA 1. Per solo 28 giorni, non le hanno somministrato un farmaco americano costosissimo, lo Zolgensma, in quanto per via compassionevole permettono di accedere gratuitamente al farmaco entro i sei mesi di vita”. Un farmaco, continuano i genitori, che “migliorerebbe la sua qualità della vita al 90%”.
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Il farmaco più costoso del mondo
Lo Zolgensma (prodotto da AveXis, società del gruppo Novartis) è un farmaco che e si è dimostrato efficace proprio sui neonati affetti da Sma di tipo 1: a seguito dell'approvazione dell'ente regolatore europeo, l'Aifa ha limitato per il momento la sua somministrazione alla fascia 0-6 mesi. Ed è proprio qui la “beffa” per la piccola Melissa e i suoi genitori. La malattia le è stata diagnosticata a 6 mesi e 28 giorni. Per questo – a norma di legge – la bambina, attualmente in cura al Gemelli di Roma, è esclusa dall'utilizzo gratuito del medicinale e dovrà quindi acquistarlo sul "mercato" statunitense a oltre 2 milioni di euro.
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La campagna di crowdfunding
“Non possiamo restare a guardare” scrivono i coniugi Nigri. “Per questo ci proviamo. Un piccolo contributo di tutti potrebbe salvare la vita di un piccolo angelo che non merita tutto ciò”. In pochi giorni centinaia di persone si sono iscritte alla pagina Facebook dell’iniziativa e hanno cominciato a donare (fino ad ora sono stati raccolti oltre 235mila euro). “Il medico che la sta seguendo – ha sottolineato la mamma - ci ha detto che avrebbe valutato se fare richiesta per Melissa del nuovo farmaco" attraverso una procedura 'off label', cioè in deroga ai limiti attualmente imposti dall'Aifa. "Ma perché Melissa ce la possa fare, per darle una speranza di futuro, ne ha bisogno subito, adesso, perché' il farmaco non può essere assunto dopo il secondo anno di età, ed è più efficace se iniettato subito".
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