Tumori, via libera dell’Ue a nuovo farmaco contro leucemia e linfomi

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(Getty Images)

L'’immunoterapia Car-T combatte forme aggressive di cancro, che colpiscono anche molti bambini, utilizzando i linfociti del paziente. Gli esperti: "Progresso senza precedenti"

Via libera dalla Commissione europea al “super farmaco” dell’azienda svizzera Novartis contro alcune forme di leucemia e linfomi. L’immunoterapia Car-T tisagenlecleucel (denominata Kymriah), autorizzata dall’Ema (Agenzia europea del farmaco), è un trattamento che utilizza i linfociti T del paziente per combattere il cancro. Per Liz Barrett, amministratore delegato di Novartis Oncology, il semaforo verde dell'Ema rappresenta "una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche”.

L’unica terapia di questo tipo approvata in Ue

Il nuovo trattamento si somministra per infusione ed è un medicinale prodotto individualmente per ciascun paziente, riprogrammando le cellule del suo stesso sistema immunitario per riconoscere e distruggere quelle tumorali. Sviluppata in collaborazione con l'università della Pennsylvania, il Car-T è "l'unica terapia di questo tipo che - dopo gli Usa - ha ricevuto l'approvazione della Ue per due distinti tumori legati a cellule B”, spiega l’azienda. La terapia è stata infatti approvata in Europa per due tipi di pazienti: bambini e adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria, in recidiva; pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) recidivante o refrattario.

Una speranza per molti pazienti

La Lla a cellule B e il Dlbcl sono "neoplasie aggressive -  ricorda Novartis - caratterizzate da significative lacune terapeutiche per i pazienti. In Europa la Lla rappresenta l'80% circa dei casi di leucemia tra i bambini, e per i pazienti che sperimentano recidiva dopo il trattamento standard la prognosi è scarsa. Il Dlbcl, rappresenta fino al 40% di tutti i casi a livello globale. Per i pazienti con recidiva o che non rispondono alla terapia iniziale, le opzioni di trattamento in grado di fornire risposte durature sono limitate, e per la maggior parte dei pazienti i tassi di sopravvivenza sono bassi”. Per questo ora gli esperti parlano di “terapia salvavita” e di un "progresso senza precedenti del paradigma terapeutico".

La questione del prezzo

Il passo successivo sarà definirne il prezzo. Dato che il farmaco prevede una preparazione individuale, basata sulle cellule di ogni singolo paziente, il suo costo è molto alto (intorno ai 450mila dollari). A questo proposito, Novartis, ha annunciato che "continua a collaborare con le autorità competenti di tutta Europa per definire un approccio economico equo e basato sul valore, ma che sia al contempo sostenibile per i servizi sanitari nazionali".

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