Malattie genetiche, sviluppato un virus che può riparare il dna

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Sviluppato un veicolo di riparazione del dna per riparare geneticamente la podocina difettosa. Lo studio messo a punto da un team internazionale arriva dall’Università di Bristol

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Arriva dall’Università di Bristol una nuova tecnologia che sembra in grado di riscrivere il codice genetico. Uno studio messo a punto da un team internazionale, pubblicato su Nucleic Acids Research, rivista accademica open access che si occupa di biochimica e biologia molecolare degli acidi nucleici. Il gruppo di ricercatori ha sviluppato un veicolo di riparazione del dna per riparare geneticamente la podocina difettosa, una proteina situata sulla superficie delle cellule renali specializzate, essenziale per la funzione renale. Quando questa presenta dei difetti, infatti, rimane bloccata all’interno della cellula non riuscendo a risalire, danneggiando in modo definitivo i podociti. Considerando che questo tipo di malattie non possono essere curate con i farmaci, la terapia genica capace di riparare le mutazioni genetiche offre nuove speranze ai pazienti. 

Come agiscono tecnologia e virus

Le mutazioni genetiche che causano una malattia renale ereditaria debilitante possono colpire bambini e giovani adulti. I virus umani sono tipicamente usati nelle applicazioni di terapia genica per realizzare riparazioni genetiche. Solitamente, però, questi sono limitati in quanto sono contenuti nello spazio interno dei loro gusci vitali, fattore che a sua volta modera la quantità di dna necessario a garantire un’efficiente riparazione genetica. E che quindi frena di molto la capacità della loro applicazione nella terapia. Le nuove tecniche di biologia sintetica, però, riescono ad aggirare questo vincolo. Il team guidato dal dottor Francesco Aulicino, e dal professor Imre Berger della School of Biochemistry di Bristol, ha infatti riprogettato il baculovirus, un virus innocuo, svincolato da questa capacità di carico. Quest’ultimo, grazie alla sua forma, può fornire strumenti sofisticati per riparare un difetto genetico: all’aumentare del carico, questo diventa semplicemente più lungo. In più, è stato “modificato” dal team per rispondere alle esigenze, ed entrare nelle cellule umane. “Ciò che distingue il baculovirus da Lv, Av e Aav è la mancanza di un guscio rigido che incapsula lo spazio di carico. Abbiamo decorato il baculovirus con proteine che gli hanno permesso di entrare nelle cellule umane in modo molto efficiente”, ha affermato Aulicino. Con soddisfazione dei ricercatori, questo baculovirus è oggi considerato sicuro.

Come nascono le malattie ereditarie

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Le malattie ereditarie nascono quando, negli oltre 25mila geni presenti nel nostro genoma umano, le coppie di base che costituiscono i geni presentano dei difetti. Quando questo accade, vengono prodotte proteine difettose che non solo possono farci ammalare, ma che causano malattie ereditare. La terapia genica nasce per riparare alla base la malattia ereditaria, riparando gli errori nei genomi. Al fine di dimostrare l’idoneità di questa nuove tecnologie, il team ha utilizzato i podociti dei pazienti portatori dell’errore che causa la malattia genetica creando un kit un kit di riparazione del dna.

Il metodo, chiamato MultiBac, ha subito riscontrato grande successo nei laboratori di tutto il mondo, grazie alla sua tecnologia in grado di riscrivere il codice genetico per eliminare gli errori che causano la malattia nel genoma. “In precedenza avevamo utilizzato il baculovirus per infettare cellule di insetti in coltura per produrre proteine ricombinanti per studiarne la struttura e la funzione”, ha dichiarato professor Imre Berger a proposito.

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