Tumori pediatrici, un nuovo trattamento accende la speranza

Un nuovo farmaco ‘personalizzato’, attualmente in fase di sperimentazione, si è dimostrato in grado di contrastare le neoplasie pediatriche, riuscendo a ridurre la massa tumorale, e in alcuni casi a eliminarla del tutto, nei bambini malati che presentano particolari mutazioni genetiche. I risultati dello studio Startrk, durante il quale è stata analizzata l’efficacia del nuovo trattamento, sono stati presentati nel corso del congresso annuale della Società americana di oncologia clinica (Asco). La ricerca ha coinvolto 29 partecipanti di età compresa tra i 4 mesi e i 20 anni, tutti con tumori del sistema nervoso centrale, neuroblastoma e tumori solidi. Quando il trattamento è stato sottoposto ai 12 pazienti che presentavano mutazioni dei geni Ntrk, Ros1 e Alk si è verificata una riduzione significativa della massa tumorale o persino una sua scomparsa.

L’importanza dei risultati dello studio

Sarà necessario condurre ulteriori studi per determinare l’effettiva efficacia del farmaco, ma i risultati ottenuti sono incoraggianti. "Questi primi dati aprono all'eccitante possibilità della messa a punto del primo trattamento contro i tumori dei bambini basato sulla genetica del tumore invece che sul tipo di cancro o la sua localizzazione", spiega Monica Bertagnolli, presidente dell’Asco. “I risultati dello studio rappresentano un passo in avanti verso la possibilità di portare la medicina personalizzata anche nella cura dei tumori pediatrici, finora non studiati secondo tale approccio”, aggiunge l’esperta. Il farmaco utilizzato nel corso della ricerca ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (Fda) la designazione di 'Breakthrough therapy' e di ‘Priority Medicine’ dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema). La decisione della Fda per la sua immissione in commercio è attesa entro il prossimo agosto.

Una nuova cura per il tumore al seno

Sono stati compiuti dei passi avanti anche nella lotta al tumore al seno: nel coso dello studio di fase III MONALEESA-7 è stato dimostrato che l’aggiunta della molecola ribociclib alla terapia endocrina standard porta il tasso di sopravvivenza delle giovani pazienti al 70%. I risultati della ricerca sono stati presentati durante il congresso annuale della Società americana di oncologia clinica e pubblicati sulla rivista New England Journal of Medicine.