Denominata “DNL201” e indirizzata verso un meccanismo biologico alterato nella malattia di Parkinson, la molecola è potenzialmente capace di incidere sulla patologia neurodegenerativa e non solamente di contrastarne i sintomi. Lo hanno fatto riscontrare i primi test eseguiti sia su modelli animali sia su un piccolo gruppo di pazienti. Ora però, secondo gli studiosi, sarà necessaria una sperimentazione più ampia
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Una molecola sperimentale, denominata “DNL201” e indirizzata verso un meccanismo biologico alterato nella malattia di Parkinson, sarebbe potenzialmente capace di incidere sulla malattia neurodegenerativa e non solamente di contrastarne i sintomi.
Il meccanismo su cui agisce la molecola
Lo hanno segnalato i primi test ad hoc, condotti sia su modelli animali sia su un piccolo gruppo di pazienti e i cui esiti sono stati pubblicati sulla rivista “Science Translational Medicine”, che hanno dato un esito positivo. Gli studiosi impegnati nella sperimentazione della molecola hanno segnalato come le alterazioni a carico del gene “LRRK2” rappresentino uno dei principali fattori di rischio per la malattia di Parkinson, patologia ad evoluzione lenta ma progressiva, che coinvolge principalmente alcune funzioni quali il controllo dei movimenti e dell'equilibrio. E come una sua eccessiva attività sia causa di un malfunzionamento degli organelli (i cosiddetti lisosomi) che nelle cellule tendono a degradare le proteine non più necessarie. Questa nuova molecola, sviluppata dalla californiana Denali Therapeutics, ha proprio il compito di interferire con tale processo.
La necessità di una sperimentazione più ampia
La prima sperimentazione condotta sull'uomo ha coinvolto 150 pazienti, di cui 122 sani e 28 con Parkinson che sono stati trattati per 10 giorni con la nuova molecola “DNL201”. Dai risultati dei test di sperimentazione, hanno spiegato i ricercatori coinvolti nello studio, non sono emersi problemi di sicurezza e, inoltre, è stata anche rilevata una riduzione della proteina “LRRK2” nel sangue, primo segnale evidente che ha testimoniato l’efficacia del trattamento. Sulla base di queste valutazioni, hanno fatto sapere gli esperti, potrebbe essere avviata quanto prima possibile un’ulteriore sperimentazione più corposa. Sarà necessario molto tempo prima di poter avere risultati definitivi ma i test potrebbero anche stabilire, se venisse confermata l'efficacia della molecola, quali pazienti possano beneficiarne effettivamente, se tutti quelli con Parkinson o solamente quelli in cui sono state riscontrate specifiche caratteristiche genetiche.
