Leucemia, bimbo curato e salvato con terapia genica a Roma

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Si tratta di un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, seguito all'Ospedale Bambino Gesù di Roma, e che in questo momento sta bene ed è stato dimesso

L'ospedale Bambino Gesù di Roma ha applicato per la prima volta a un paziente italiano la tecnica della manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle in grado di riconoscere e attaccare un tumore. Con tale approccio è stato infatti curato un bambino di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, sul quale le terapie convenzionali non avevano avuto l'effetto sperato. A un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori della struttura romana il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel suo midollo non sono più presenti cellule leucemiche.

La tecnica

In base a questa cura innovativa i linfociti del bambino sono stati manipolati e reindirizzati contro il "bersaglio" tumorale, secondo una tecnica che rientra nell'ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più promettenti nella ricerca contro il cancro. In particolare i medici e i ricercatori del nosocomio capitolino hanno prelevato i linfociti T del piccolo, le cellule fondamentali della risposta immunitaria, e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore sintetizzato in laboratorio, chiamato Car (Chimeric Antigenic Receptor), in grado di potenziarli e renderli capaci, una volta reinfusi nel paziente, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo fino ad eliminarle completamente.

Il paziente trattato

Il bambino italiano di 4 anni sottoposto al trattamento sperimentale era affetto da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, che rappresenta la variante più frequente di tumore dell'età pediatrica (400 nuovi casi all'anno nel nostro Paese). Aveva già avuto due ricadute della malattia: la prima dopo il trattamento chemioterapico e la seconda a seguito di un trapianto di midollo osseo ricevuto da un donatore esterno.

Malattia in remissione

Secondo quanto ha sottolineato Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell'Ospedale Bambino Gesù, per il paziente trattato con questa nuovo approccio "non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un'efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all'infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso". Risultati ottenuti grazie a una tecnica per la quale sono già in lista di attesa altre persone: "È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione, non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l'efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale".

L'evoluzione della cura

La terapia genica con cellule modificate Car-T è stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai ricercatori dell'Università della Pennsylvania presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato la Food and Drug Administration statunitense ad approvare il primo farmaco a base di Car-T sviluppato dall'industria farmaceutica. L'approccio adottato dai ricercatori italiani differisce però parzialmente da quello nordamericano. Sono infatti diverse la piattaforma virale utilizzata per realizzare il percorso di modificazione genetica e la sequenza genica realizzata, che prevede anche l'inserimento della Caspasi 9 Inducibile (iC9), una sorta di gene "suicida" attivabile in caso di eventi avversi e in grado, come ulteriore misura di sicurezza per fronteggiare i possibili effetti collaterali, di bloccare l'azione dei linfociti modificati.

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