Usa, approvato dalla Fda il farmaco salvavita di Alessandro Maria

Dopo una sperimentazione condotta a livello internazionale, la Food and Drug Administration (Fda) ha approvato un nuovo farmaco che aiuta a tenere in vita, in attesa di trapianto di midollo osseo, i bambini affetti da Linfoistiocitosi Emofagocitica primaria (HLH), la malattia genetica ultra rara di cui soffre anche Alessandro Maria Montresor, conosciuto da tutti come il piccolo Alex. L’ente statunitense preposto alla regolamentazione dei cibi e dei medicinali ha dato il suo consenso dopo aver verificato l’efficacia e la sicurezza del farmaco.

Miglioramenti per il 70% dei pazienti

I risultati della sperimentazione, coordinata in Europa dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e negli Stati Uniti dal Children's Hospital Medical Center di Cincinnati, sono stati presentati negli Stati Uniti da Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia e Terapie Cellulari del Bambino Gesù, in occasione del congresso dell'American Society of Hematology (ASH), il più grande meeting mondiale dedicato alle malattie del sangue. I dati hanno mostrato che il 70% dei bambini trattati con il nuovo farmaco hanno avuto dei miglioramenti sostanziali della propria condizione clinica, quando la maggior parte di loro non aveva risposto positivamente ai trattamenti convenzionali. 
Il farmaco è stato sviluppato appositamente per curare l’HLH e si tratta di un anticorpo monoclonale (emapalumab) che agisce contro una molecola che regola la risposta immunitaria dell’organismo, prodotta in eccesso nei pazienti con HLH. Grazie a emapalumab, il trattamento contro questa malattia sarà molto più mirato e aiuterà a evitare gli effetti collaterali associati all'impiego di alte dosi di cortisone e di farmaci chemioterapici, utilizzati fino ad oggi come terapia standard.

Efficacia superiore alle previsioni

Il farmaco è stato testato su trentaquattro pazienti, la maggior parte dei quali al di sotto dei 12 mesi, e ha avuto un'efficacia addirittura del 30% superiore a quanto ipotizzato. I piccoli pazienti hanno fatto registrare la scomparsa della febbre dopo alcuni giorni di trattamento e un netto miglioramento degli altri sintomi entro la fine dello studio. Per ora, l’efficacia è stata verificata solo nella forma "primaria" di questa patologia, che si manifesta prevalentemente in età infantile, a differenza di quella secondaria che insorge in soggetti adulti.