La bambina che è già tornata a casa, è stata sottoposta a una terapia genica - secondo quanto riferiscono fonti del nosocomio - estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre
All'ospedale pediatrico Santobono di Napoli, una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta a una terapia genica - secondo quanto riferiscono fonti del nosocomio - estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. Inoltre, la bimba è già tornata a casa. "Questo è - riferiscono al Santobono - il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese". L'atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro due anni.
Il farmaco
Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo - 1,9 milioni di euro per singolo trattamento - corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. Questa terapia, infatti, si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come navetta per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia.
La dichiarazione
Dice Anna Maria Minicucci, commissario straordinario dell'azienda Santobono Pausilipon "Ringrazio la Regione, il Servizio farmaceutico diretto da Ugo Trama e tutto il personale sanitario infermieristico ed amministrativo dell'azienda che si è impegnato per raggiungere questo importante risultato di cura ed innovazione per una grave malattia genetica. Questo traguardo si aggiunge ai molti conseguiti in questi anni dall'Aorn Santobono Pausilipon di Napoli, consolidatasi ormai a pieno titolo tra le più importanti realtà sanitarie pediatriche italiane ed europee". Il presidente della Regione Campania, Vincenzo De Luca, dichiara: "Un'altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l'età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all'avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto".
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