Bene i primi test, terapia anche su paziente italiano
La tecnica 'Crisp-Cas', la cosiddetta forbice molecolare del Dna, può correggere i difetti genetici alla base di talassemia e anemia falciforme. Lo affermano i risultati preliminari di una sperimentazione, che ha appena visto il primo paziente trattato anche in Italia, all'ospedale Bambino Gesù, presentati al Congresso della Società Americana di Ematologia. "L'editing rappresenta potenzialmente una rilevante opzione curativa per i pazienti con emoglobinopatie - spiega Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia del Bambino Gesù - Normalmente questi pazienti trovano nel trapianto di midollo la principale soluzione".
"Il vantaggio dell'editing del genoma - prosegue Locatelli - che si affianca per profilo di sicurezza ed efficacia alla terapia genica, anch'essa assai innovativa e sviluppata con successo nel nostro Ospedale, è quello di poter essere applicato anche a chi non ha un donatore di midollo osseo o non può ricevere un trapianto a causa dell'età. Confidiamo che in futuro l'editing potrà essere utilizzato anche per il trattamento di altre malattie genetiche e per migliorare ulteriormente l'efficacia delle cellule CAR-T".
Il Bambino Gesù è l'unico ospedale italiano coinvolto nella sperimentazione, il cui comitato scientifico internazionale è coordinato da Locatelli, che è anche coautore di uno studio sul New England Journal of Medicine sui primi due casi. Talassemia e anemia falciforme sono due malattie del sangue - molto diffuse in Sardegna - causate dalle mutazioni dei geni coinvolti nella sintesi dell'emoglobina, la proteina che trasporta ossigeno nell'organismo. Attraverso la tecnica è possibile far produrre alle staminali del paziente invece l'emoglobina fetale, che non ha difetti, rimuovendo il gene che blocca la produzione dell'emoglobina fetale alla nascita.
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